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维奈托克诱导方案对初诊小儿急性髓系白血病的疗效如何?维奈托克/维奈克拉对儿科患者安全吗?

  本文旨在探讨以维奈托克为基础的诱导方案对初诊急性髓系白血病(AML)患儿的疗效。

  一项研究纳入了新诊断的急性髓性白血病患儿,并根据诱导方案将患者分为两组:DAH组(接受柔红霉素、阿糖胞苷、高三尖杉酯碱治疗)和VAH组(接受维奈托克、阿糖胞苷、高三尖杉酯碱治疗)。

  共纳入135例患者,其中DAH组96例(男性54例,女性42例),中位年龄为6.4岁(四分位数范围:3.9-11.6岁);VAH组39例(男性26例,女性13例),中位年龄为8.0岁(四分位数范围:6.2-13.2岁)。

  在初诊为低中危AML的患者中,VAH组的形态学完全缓解率为94.7%(18/19),而DAH组为84.4%(38/45)。两组的残留病灶(MRD)分别为57.9%(11/19)和46.7%(21/45),但差异无统计学意义(均P > 0.05)。

  在最初诊断为高危AML的患者中,VAH组的形态学完全缓解率显著高于DAH组[95.0%(19/20)vs 70.6%(36/51),P = 0.027]。然而,两组的MRD阴性转化率分别为45.0%(9/20)和33.3%(17/51),差异无统计学意义(P = 0.359)。

  进一步分析显示,诱导方案(维奈托克、阿糖胞苷和高三尖杉酯素)有利于形态学缓解(OR = 0.126,95% CI:0.025-0.629)。同时,FLT3突变不利于形态学缓解(OR = 5.832,95% CI:1.778-19.124)和阴性MRD(OR = 4.166,95% CI:1.396-12.433)。

  在儿科患者中,维奈克拉的副作用可能包括但不限于以下几个方面:

  胃肠道反应:这是最常见的副作用之一,表现为恶心、呕吐、腹泻、便秘等。这些症状可能会影响患者的食欲和营养吸收,需要密切关注并采取相应的护理措施。

  血液系统反应:维奈克拉可能导致血液系统的不良反应,如中性粒细胞减少、血小板减少等。这些反应可能会增加患者感染的风险和出血的可能性,因此需要定期监测血常规,并根据情况调整治疗方案。

  皮疹和过敏反应:少数患者在使用维奈克拉后可能会出现皮疹、瘙痒等过敏反应。一旦出现过敏反应,应立即停药并采取相应的抗过敏治疗措施。

  外周水肿:维奈克拉还可能导致体液积聚在血管外组织间隙,引起外周水肿。这种副作用可能会影响患者的日常生活和活动能力,需要密切观察和及时处理。

  其他不良反应:此外,维奈克拉还可能引起疲劳、头痛、头晕等不适症状。这些症状虽然一般不严重,但也可能影响患者的生活质量,需要给予足够的关注和支持。

  需要注意的是,由于儿科患者的生理特点和药代动力学特性与成人存在差异,因此维奈克拉在儿科患者中的使用应更加谨慎。对于新诊断的儿童AML,基于维奈托克的诱导方案相比传统化疗方案在形态学缓解方面表现出更高的疗效。

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