口服血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕已被批准用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症。在PETIT试验中，我们旨在研究艾曲泊帕对持续性或慢性免疫性血小板减少症儿童的疗效和安全性。

　　所有患者均可接受长达24周的艾曲泊帕治疗。主要结局指标是在研究随机阶段的第1-6周（即第8至43天）内，在没有挽救治疗的情况下，至少一次达到或超过50 × 10^9/L血小板计数的患者比例。

　　共有67名患者接受治疗，其中45名被分配接受艾曲泊帕治疗（包括16名12-17岁儿童、19名6-11岁儿童和10名1-5岁儿童），另外22名儿童接受安慰剂治疗（包括8名12-17岁儿童、9名6-11岁儿童和5名1-5岁儿童）。然而，有两名被分配接受艾曲泊帕治疗的患者没有实际接受研究药物，一名患者失访，而一名被分配接受安慰剂的患者却接受了艾曲泊帕治疗。从第1周到第6周，接受艾曲泊帕治疗的患者中有28名（62%）达到了主要终点，即在没有救援治疗的情况下至少一次血小板计数达到或超过50 × 10^9/L，而接受安慰剂的患者中只有7名（32%）达到这一终点（比值比4.31，95% CI 1.39-13.34，p=0.011）。

　　艾曲泊帕最常见的不良事件包括头痛、上呼吸道感染和腹泻。在接受艾曲泊帕治疗的患者中，有5名（11%）发生了3级或4级不良事件，而在接受安慰剂的患者中，有4名（19%）发生了此类事件。严重不良事件在两组中均较为罕见，接受艾曲泊帕的患者中有4名（9%）发生，而接受安慰剂的患者中有2名（10%）发生。研究期间未发生血栓事件或恶性肿瘤。在开放标签阶段，有2名（3%）患者因丙氨酸转氨酶浓度升高而停用艾曲泊帕。

　　研究结果表明，艾曲泊帕可用于增加持续性或慢性免疫性血小板减少症儿童的血小板计数，并减少临床上显著的出血事件。肝脏实验室值升高的发生率与成人相似。

 　　艾曲泊帕原研药已在土耳其和印度上市，另外，艾曲泊帕仿制药有：老挝东盟制药的Elobopa，孟加拉珠峰制药的Elopag，孟加拉碧康制药的Elbonix，印度NATCO制药的Trombooag，老挝大熊制药的ELTROMDX，老挝卢修斯制药的LuciElo，孟加拉耀品国际的Olapag，如需咨询2024年最新价格，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。