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阿伐曲泊帕（Avatrombopag）是一种口服血小板生成素受体激动剂，已被批准用于治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）。本研究旨在评估阿伐曲泊帕的疗效和安全性。
研究共纳入了32名慢性免疫性血小板减少症患者，他们被随机分配至阿伐曲泊帕治疗组（15名患者）和安慰剂组（17名患者）。随后是开放标签延长期，所有患者均接受不同时间长度的阿伐曲泊帕治疗。研究评估了先前未报告的研究访视水平的缓解率、缓解的持久性以及阿伐曲泊帕治疗中皮质类固醇使用的减少情况。
研究结果显示，与安慰剂治疗的患者相比，阿伐曲泊帕治疗的患者在第8天时达到缓解（血小板计数≥50,000/μL）或完全缓解（血小板计数≥100,000/μL）的比例更高（65.6% vs. 0%，P < .0001表示有反应；37.5% vs. 0%，P < .0001表示完全反应）。这一趋势在第28天和第6个月时仍然显著，阿伐曲泊帕治疗组的患者缓解率和完全缓解率均明显高于安慰剂组。
在核心研究中，持久响应者在扩展阶段访视中的响应率和完全响应率分别达到96.1%和60.1%。此外，64.0%的阿伐曲泊帕治疗患者出现持久的临床相关缓解（核心研究最后8周中的6周血小板计数≥30,000/μL），而安慰剂治疗患者的比例为0%。
值得注意的是，超过一半（57.1%）长期服用皮质类固醇的患者在阿伐曲泊帕治疗期间减少或停用了皮质类固醇。
综上所述，阿伐曲泊帕使大多数慢性免疫性血小板减少症患者实现了具有临床意义和持久的血小板计数改善，显示出良好的疗效和安全性。
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