大多数胃肠道间质瘤（GIST）患者的KIT/PDGFRA基因存在激活突变，并且这些患者最初对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗有反应。然而，获得性二次突变的出现会导致疾病变得难治或复发。近期，一项研究深入描述了晚期胃肠道间质瘤患者肿瘤的基因组异质性，并特别评估了瑞派替尼Ripretinib在具有KIT/PDGFRA突变亚组患者中的治疗效果。

　　在这项研究中，研究人员在患者入组前收集了肿瘤组织和液体活检样本，以捕获循环肿瘤DNA，并使用新一代测序技术进行了基因测序。根据KIT/PDGFRA的突变状态，研究人员确定了不同的亚组，并进一步评估了这些亚组患者的临床结果与KIT/PDGFRA突变状态之间的相关性。

　　总体而言，共有129名患者参与了这项研究，其中85名患者接受了瑞派替尼Ripretinib 150mg每日一次的治疗，而44名患者则接受了安慰剂治疗。通过组织和液体活检的联合检测，研究人员发现最常见的主要突变亚组是KIT外显子11（在瑞派替尼Ripretinib治疗组中占61.2%，在安慰剂组中占77.3%）和KIT外显子9（在瑞派替尼Ripretinib治疗组中占18.8%，在安慰剂组中占15.9%）。

　　研究结果显示，无论患者的KIT/PDGFRA突变状态如何，接受瑞派替尼Ripretinib治疗的患者相比接受安慰剂的患者都表现出了显著的无进展生存期（PFS）获益（风险比HR为0.16）。在Kaplan-Meier PFS分析中，所有评估的亚组（包括外显子11、外显子9、外显子13和外显子17）都显示出了瑞派替尼Ripretinib治疗组的PFS显著优于安慰剂组（P值均小于0.0001或0.0023）。即使在肿瘤组织具有野生型KIT/PDGFRA的患者中，瑞派替尼Ripretinib治疗组的PFS也达到了2至23个月，而安慰剂组仅为0.9至10.1个月。

　　综上所述，瑞派替尼Ripretinib在晚期胃肠道间质瘤患者的不同KIT/PDGFRA突变亚组中均展现出了具有临床意义的活性。这表明瑞派替尼Ripretinib能够广泛抑制既往接受过三种或更多TKI治疗的晚期胃肠道间质瘤患者的KIT/PDGFRA突变。

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