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胆道癌（BTC）是一种罕见且预后不良的肿瘤，通常对化疗具有耐药性。临床前和早期的临床研究表明，针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）途径的治疗可能具有抗肿瘤活性。那么，ponatinib（一种具有抗FGFR活性的多靶点酪氨酸激酶抑制剂）对于FGFR改变的胆道癌患者是否有效呢？
一项研究对此进行了探究，纳入了FGFR改变的晚期难治性胆道癌患者。该研究的主要终点是总体缓解率，次要终点包括总体生存期（OS）、无进展生存期（PFS）以及健康相关生活质量（HRQoL）的评估。
在试验提前终止前，共有12名患者入组。其中，1名患者观察到部分缓解。中位PFS为2.4个月，中位OS为15.7个月。所有观察到的毒性都是可控且可逆的，毒性反应较轻微。最常见的不良反应包括淋巴细胞减少（75%）、皮疹（63%）和疲劳（50%）。研究期间，没有观察到患者的生活质量受到显著损害。
综上所述，普纳替尼Ponatinib作为单药治疗FGFR改变的胆道癌是可耐受的，但其临床活性有限。
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