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胆道癌(BTC)是一种罕见且预后不良的肿瘤,通常对化疗具有耐药性。临床前和早期的临床研究表明,针对成纤维细胞生长因子受体(FGFR)途径的治疗可能具有抗肿瘤活性。那么,ponatinib(一种具有抗FGFR活性的多靶点酪氨酸激酶抑制剂)对于FGFR改变的胆道癌患者是否有效呢?
一项研究对此进行了探究,纳入了FGFR改变的晚期难治性胆道癌患者。该研究的主要终点是总体缓解率,次要终点包括总体生存期(OS)、无进展生存期(PFS)以及健康相关生活质量(HRQoL)的评估。
在试验提前终止前,共有12名患者入组。其中,1名患者观察到部分缓解。中位PFS为2.4个月,中位OS为15.7个月。所有观察到的毒性都是可控且可逆的,毒性反应较轻微。最常见的不良反应包括淋巴细胞减少(75%)、皮疹(63%)和疲劳(50%)。研究期间,没有观察到患者的生活质量受到显著损害。
综上所述,普纳替尼Ponatinib作为单药治疗FGFR改变的胆道癌是可耐受的,但其临床活性有限。
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