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培西达替尼pexidartinib，一种口服酪氨酸激酶抑制剂，针对集落刺激因子1受体（CSF-1R）、KIT和FLT3具有抑制作用，已获得FDA批准用于治疗成人腱鞘巨细胞瘤。鉴于其针对肿瘤和肿瘤微环境的双重作用机制，该药物在治疗难治性实体瘤的儿童患者中展现出潜在的应用前景。为此，一项I期临床试验在患有难治性白血病或实体瘤（包括1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤）的儿童和年轻成人患者中展开。
该研究采用滚动六组设计，设置了三个剂量水平（DL），分别为400 mg/m²、600 mg/m²和800 mg/m²，每天一次，持续28天为一个周期（C）。在研究过程中，定期评估患者的治疗反应。在第一个周期（C1）期间，对药代动力学和群体药代动力学进行了深入分析。
共有12名患者纳入剂量递增阶段，其中每个剂量水平有4名患者，9名患者可进行评估。另有4名患者纳入了扩展队列。这些患者的中位年龄为16岁（下四分位数为14岁，上四分位数为16.5岁）。在研究过程中，未观察到剂量限制性毒性，且药代动力学在三个剂量水平内均呈线性关系。基于药代动力学模型和模拟结果，确定了基于体重的推荐II期剂量（RP2D）。
在治疗效果方面，两名患者的病情保持稳定，其中一名腹膜间皮瘤（C49+）患者实现了持续的部分缓解（根据RECIST标准，肿瘤体积降低了67%）。此外，研究还观察到了药效标志物，包括血浆巨噬细胞CSF（MCSF）水平的升高和绝对单核细胞计数的减少。
总体而言，儿科患者在所有测试的剂量水平下对培西达替尼pexidartinib均表现出良好的耐受性。该药物实现了目标抑制效果，并产生了基于体重的推荐II期剂量（RPD2）。这一研究结果为培西达替尼pexidartinib在治疗复发性难治性白血病和1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤儿童患者中的应用提供了有力的支持。
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