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PDGFRA
D842V突变发生在5-10%的胃肠道间质瘤（GIST）患者中，而之前批准的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）对这种突变无效，导致患者预后较差。针对这一治疗挑战，本研究评估了Avapritinib在不可切除或转移性PDGFRA
D842V突变胃肠道间质瘤患者中的治疗效果。
研究纳入了患有不可切除胃肠道间质瘤的成年患者，其中PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤患者是总体安全人群中预先指定的亚组，该亚组包括接受≥1剂Avapritinib治疗的患者。研究的主要终点是总体缓解率（ORR）和Avapritinib的安全性，次要终点包括临床获益率（CBR）、缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）。总生存期（OS）作为探索性终点进行评估。
共有250名患者纳入安全人群，其中PDGFRA D842V突变人群包括56名患者，其中有11名患者未接受过TKI治疗。中位随访时间为27.5个月。总体安全性与PDGFRA D842V突变人群之间的安全性具有可比性。
在PDGFRA D842V突变人群中，最常见的不良事件是恶心（38名患者[68%]）和腹泻（37名患者[66%]），有32名患者（57%）发生认知影响。然而，Avapritinib治疗显示了显著的疗效：ORR为91%（51/56名患者），CBR为98%（55/56名患者）。中位DOR为27.6个月（95%置信区间[CI]：17.6-未达到[NR]），中位PFS为34.0个月（95% CI：22.9-NR）。中位OS尚未达到。
这些结果表明，使用Avapritinib靶向PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤带来了前所未有的持久临床获益，且安全性可控。因此，Avapritinib应被视为这些患者的一线治疗选择。
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