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研究表明，对于不建议手术的有症状的晚期腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，经过25周的治疗，培西达替尼pexidartinib在统计上显著减少了肿瘤大小，与安慰剂相比效果突出。
近期，一项报告详细介绍了培西达替尼pexidartinib对患者身体功能和僵硬状况的具体影响。该研究分析了接受培西达替尼pexidartinib或安慰剂治疗的晚期腱鞘巨细胞瘤患者。为了评估身体功能，研究采用了患者报告结果测量信息系统（PROMIS）中的身体功能（PF）评估工具；同时，使用数字评级量表（NRS）来评估患者的最差硬度状况。研究通过重复测量的混合模型，比较了从基线到第25周时，治疗组之间在PROMIS-PF和最差硬度NRS评分上的变化。此外，根据可靠变化指数和基于锚的方法的阈值估计，计算了第25周时PROMIS-PF和最差硬度NRS的响应率。
研究结果显示，在基线和第25周之间，与接受安慰剂的患者相比，接受培西达替尼pexidartinib治疗的患者在身体功能和僵硬状况上得到了更大的改善。具体来说，培西达替尼pexidartinib治疗组在PROMIS-PF上的变化为4.1（95%置信区间[CI]为1.8-6.3），而安慰剂组为-0.9（CI为-3.0至1.2）；在最差硬度NRS上的变化，培西达替尼pexidartinib治疗组为-2.5（CI为-3.0至-1.9），而安慰剂组为-0.3（CI为-0.9至0.3）。这表明，接受培西达替尼pexidartinib治疗的患者在身体功能和僵硬方面的反应率显著高于接受安慰剂的患者。并且，这种改善在培西达替尼pexidartinib治疗50周后仍持续存在。
综上所述，培西达替尼pexidartinib治疗为有症状的晚期腱鞘巨细胞瘤患者提供了持续、有意义的身体功能和僵硬状况的改善。
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