2024年7月，关于mirdametinib的新药申请（NDA）已提交给美国食品和药物管理局（FDA）。Mirdametinib是一种研究性的MEK抑制剂，旨在用于治疗患有1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的儿童和成人患者。

　　在针对2岁以上、患有1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤并导致显著发病率的患者进行的试验中，mirdametinib展现出了显著的疗效。经盲法独立中心审查证实，该治疗产生了显著的客观缓解率，缓解深度持久，同时改善了患者的疼痛状况和健康相关生活质量，且在成人和儿童群体中均表现出可控的安全性。

　　FDA和欧盟委员会已授予mirdametinib用于治疗NF1的孤儿药资格。此外，FDA还授予了其治疗≥2岁且正在进展或导致显著发病的NF1-PN患者的快速通道资格，以及治疗NF1的罕见儿科疾病资格。

　　该研究旨在全面评估mirdametinib对于2岁以上、患有无法手术的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤并导致显著发病率的患者的疗效、安全性和耐受性。研究共招募了114名患者，他们接受mirdametinib治疗，剂量为2mg/m2，每日两次（最大剂量为4mg，每日两次），不考虑食物影响。Mirdametinib以胶囊或分散片的形式口服给药，给药时间为3周，停药1周。研究的主要终点是确认的客观缓解率，定义为在24个周期的治疗阶段内，目标肿瘤体积减少≥20%，这一数据通过MRI测量，并由盲法独立中央审查进行评估。次要终点则包括安全性和耐受性、反应持续时间，以及从基线到第13周期患者报告结果的变化。

　　Mirdametinib作为一种有效的口服中枢神经系统渗透性变构小分子MEK抑制剂，正在被开发为1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）和低级别神经胶质瘤（LGG）的单一疗法，同时也在探索其作为联合疗法，在生物标志物定义的转移性实体瘤的几个子集中的治疗效果。Mirdametinib的主要作用机制是抑制MEK1和MEK2，它们在MAPK通路中占据关键位置。MAPK通路是一个调节细胞生长和存活的关键信号网络，在多种癌症和罕见疾病中发挥核心作用，尤其在基因发生改变时。

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