2024年6月，美国食品和药物管理局（FDA）正式授予SLS009罕见儿科疾病资格（RPDD）。SLS009作为一种高选择性的CDK9抑制剂，专用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL）。

　　儿童急性淋巴细胞白血病是一种危及生命的疾病，其医疗需求尚未得到充分满足。尽管在儿童ALL的治疗方面已经取得了显著进展，但疾病的复发仍然是治疗失败的最主要原因。特别是对于那些具有高风险和极高风险特征的患者亚群，他们急需一种毒性较小、能够最终延长其长期无事件生存期（EFS）的治疗方案。对于极高风险群体而言，EFS仍维持在大约50%的水平。

　　临床试验阶段：SLS009目前正在进行多项临床试验，包括针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）和其他血液恶性肿瘤患者的1/2期研究（NCT04588922）。尽管直接针对小儿ALL的详细临床试验数据可能尚未全面公开，但SLS009在类似患者群体中的表现为其获得罕见儿科疾病资格提供了有力支持。

　　患者纳入标准：在相关临床试验中，患者需满足特定的纳入标准，如细胞学或组织学确诊的复发或难治性血液恶性肿瘤患者，包括ALL。这些标准确保了试验结果的可靠性和普适性。

　　抗肿瘤活性：SLS009在临床试验中表现出显著的抗肿瘤活性。例如，在AML患者中，SLS009展现出了高达77.3%的骨髓爆破减少率，以及无最小残留病灶的持久完全缓解（CR）。这些数据表明，SLS009具有强大的抗癌潜力，对于小儿ALL患者同样可能带来积极的治疗效果。

　　缓解率：在针对AML患者的临床试验中，不同剂量水平的SLS009均表现出了较高的缓解率。例如，接受每周一次60mg SLS009治疗的患者缓解率为20%，而接受每周两次30mg SLS009治疗的患者缓解率更是高达50%。这些数据为SLS009在小儿ALL治疗中的疗效提供了间接证据。

　　毒性反应：SLS009在临床试验中表现出良好的安全性。在AML患者中，没有观察到剂量限制性毒性或更高级别的非血液学毒性。虽然出现了一些难以确定的血液学毒性，但这些毒性持续时间短且可逆。这表明SLS009在小儿ALL治疗中的安全性同样值得期待。

　　患者耐受性：SLS009在临床试验中展现出了良好的患者耐受性。接受各个剂量水平SLS009治疗的患者均未出现意外毒性或药物导致的相关死亡。这一特点对于小儿ALL患者尤为重要，因为他们的身体更为脆弱，对药物的耐受性可能更低。

　　在临床试验中，SLS009展现出了非常良好的安全性，迄今为止，它完全未表现出任何非血液学的临床高级毒性。

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