成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2基因变异在胆管癌的发病中起着关键作用。佩米替尼Pemigatinib，作为一种高效且选择性的口服FGFR1、2和3抑制剂，近期受到了广泛关注。本研究旨在探讨佩米替尼Pemigatinib对于已经历过治疗、且不论是否存在FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者的治疗安全性和抗肿瘤效果。

　　研究对象为年龄18岁及以上、在经历至少一次前期治疗后病情仍有所进展的患者，且这些患者的东部肿瘤合作组（ECOG）表现状态评分在0-2之间。他们被分类到三个不同的队列中：具有FGFR2融合或重排的患者、存在其他FGF/FGFR变异的患者，以及无FGF/FGFR变异的患者。所有患者均接受每日一次的13.5mg 佩米替尼Pemigatinib口服治疗，以21天为一个治疗周期（其中用药2周，停药1周），直到病情进展、出现不可耐受的毒性反应、患者撤回同意或医生作出停药决定。研究的主要观察指标是在FGFR2融合或重排的患者中获得客观缓解的比例，该指标将在接受至少一剂佩米替尼Pemigatinib治疗的所有患者中进行评估。

　　本研究共招募了146名患者，其中107名存在FGFR2融合或重排，20名有其他FGF/FGFR变异，18名无FGF/FGFR变异，另有1名患者的FGF/FGFR状态未确定。经过中位时间为17.8个月（四分位距为11.6-21.3个月）的随访，我们发现，在FGFR2融合或重排的患者中，有38名（35.5%，95%置信区间为26.5-45.4%）获得了客观缓解，其中包括3名完全缓解和35名部分缓解。

　　在安全性方面，各种原因导致的高磷酸盐血症是最常见的所有级别不良事件，共有88名（60%）患者出现。此外，有93名（64%）患者经历了3级或更严重的不良事件，其中最常见的是低磷血症（18名，12%）、关节痛（9名，6%）、口腔炎（8名，5%）等。严重不良事件在65名（45%）患者中出现，最常见的是腹痛、发热、胆管炎和胸腔积液。在研究期间，共有71名（49%）患者死亡，主要原因是疾病进展（61名，42%），而无一例死亡被认为与治疗直接相关。

　　综上所述，佩米替尼Pemigatinib显示出对既往治疗过的、存在FGFR2融合或重排的胆管癌患者的治疗潜力。佩米替尼仿制药已在老挝上市，商品名：LuciPem，患者如需购药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。