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一项研究评估了维莫非尼（一种选择性口服BRAF V600突变激酶抑制剂）对于携带BRAF
V600突变的复发或难治性实体瘤患者的疗效。
患者按照550 mg/m2（单剂最大不超过960 mg）的剂量，每天两次口服维莫非尼，以28天为一个治疗周期，持续进行治疗直至病情出现进展或发生无法耐受的毒性反应。本研究的主要目标是确定客观缓解率，同时，对无进展生存期的估算以及维莫非尼的耐受性评估也被列为研究的次要目标。
在筛选的22名符合条件的患者中，仅有4名患者（占比18%）最终入组。未入组的主要原因包括因排除低级别胶质瘤（n=7）和既往接受过BRAF抑制剂治疗（n=7）而不符合资格。入组患者的诊断包括组织细胞增多症、成釉细胞瘤、尤文肉瘤和高级神经胶质瘤各一例，均确认携带BRAF V600E突变。总体而言，治疗被患者良好耐受，大多数患者出现的是预期中的1/2级不良事件。治疗过程中发生的3级或4级不良事件包括急性肾损伤、高血糖和斑丘疹。仅有一名患者因不良事件而停止治疗。值得注意的是，一名神经胶质瘤患者实现了客观的部分缓解，并已持续接受方案治疗达15个周期。
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