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胆管癌（CCA）中存在一种具有临床可操作性的基因组变异，即成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的融合与重排。佩米替尼，作为一种高效且选择性的口服FGFR1-3抑制剂，已证实对先前接受过治疗并携带FGFR2变异的晚期或转移性胆管癌患者具有显著的治疗效果。
患者需按照特定的治疗方案服用佩米替尼：每日口服一次，剂量定为13.5mg，以21天为一个治疗周期（包含连续14天的服药期和7天的停药期），此治疗方案将持续进行，直至病情出现进展或患者发生无法耐受的毒性反应。研究的主要评估指标是由独立审查委员会根据RECIST v1.1标准判定的队列A的客观缓解率（ORR），而次要评估指标则包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及治疗的安全性。
本研究共招募了108名符合条件的患者。最终的分析数据表明，98.6%的患者因病情进展（占71.4%）、患者主动停药（占8.2%）或发生不良事件（AE，占6.8%）而结束治疗，中位随访时间长达45.4个月。
在疗效评估方面，ORR达到了37.0%（95%置信区间为27.9%至46.9%），其中，3名患者实现了完全缓解，37名患者达到了部分缓解。中位DOR为9.1个月（范围在6.0至14.5个月之间）；中位PFS和OS则分别为7.0个月（范围6.1-10.5个月）和17.5个月（范围14.4-22.9个月）。
在安全性评估方面，记录到的最常见治疗相关不良事件（TEAE）包括高磷血症（58.5%）、脱发（49.7%）和腹泻（47.6%）。共有15名患者（占10.2%）因TEAE而停用佩米替尼；其中，导致停药的最常见原因为肠梗阻和急性肾损伤（各有2名患者因此停药）。
综上所述，佩米替尼在先前接受过治疗并存在FGFR2变异的晚期或转移性胆管癌患者中表现出了持久的疗效和延长的生存期，且不良事件在可管理的范围内。
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