硬纤维瘤是一种罕见的、具有局部侵袭性和高度复发性的软组织肿瘤，目前尚无广泛认可的治疗方法。为了探索新的治疗途径，我们进行了一项关于尼洛加司他Nirogacestat的研究。

　　我们依据实体瘤疗效评估标准1.1版，针对患有进展性硬纤维瘤的成人患者，开展了一项3期、国际性、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验。在这项试验中，患者被按照1:1的比例随机分配，接受口服γ-分泌酶抑制剂尼洛加司他Nirogacestat（150 mg）或安慰剂，每日两次。试验的主要观察终点为无进展生存期。

　　研究结果显示，共有70名患者接受了尼洛加司他Nirogacestat治疗，而72名患者接受了安慰剂治疗。与安慰剂相比，尼洛加司他Nirogacestat在无进展生存期方面展现出显著的优势。接受尼洛加司他Nirogacestat治疗的患者疾病进展或死亡的风险比为0.29（95%置信区间为0.15至0.55，P<0.001）。在2年内，尼洛加司他Nirogacestat组无事件发生的可能性高达76%，而安慰剂组仅为44%。在预先设定的各个亚组中，无进展生存期的组间差异保持一致。此外，使用尼洛加司他Nirogacestat获得客观缓解的患者比例显著高于安慰剂组（41% vs. 8%，P<0.001），中位缓解时间分别为5.6个月和11.1个月；完全缓解的患者比例在尼洛加司他Nirogacestat组为7%，而在安慰剂组为0%。同时，我们也观察到患者报告的次要结局指标（包括疼痛程度、症状负担、身体功能与角色功能以及健康相关生活质量）在组间存在显著差异（P≤0.01）。

　　然而，尼洛加司他Nirogacestat的使用也伴随着一些常见的不良事件，包括腹泻（发生在84%的患者中）、恶心（54%）、疲劳（51%）、低磷血症（42%）以及斑丘疹（32%）。值得注意的是，这些不良事件中的95%均属于1级或2级，即相对较轻的程度。在接受尼洛加司他Nirogacestat治疗的育龄女性中，有75%（27/36）的女性出现了与卵巢功能障碍相关的不良事件，但其中74%（20/27）的女性症状最终得到了缓解。

　　综上所述，对于进展性硬纤维瘤的成人患者而言，尼洛加司他Nirogacestat在无进展生存期、客观缓解率以及改善患者疼痛、症状负担、身体与角色功能以及健康相关生活质量等方面均展现出了显著的优势。尽管其使用过程中可能会伴随一些常见的不良事件，但绝大多数事件均属于低级别，因此是可控的。这项研究为硬纤维瘤患者提供了一种新的、具有潜力的治疗选择。

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