免疫抑制治疗（IST）是造血干细胞移植不可行时，严重再生障碍性贫血（SAA）患者的主要治疗手段。然而，其疗效常受限于患者体内残留造血干/祖细胞（HSPC）的数量。艾曲泊帕，作为一种小分子血小板生成素受体激动剂，能有效刺激残留HSPC的增殖，从而有助于恢复患者的骨髓造血能力。尽管近年来已有不少研究探讨了IST与艾曲泊帕联合治疗严重再生障碍性贫血的效果，但结论尚不统一。本研究旨在系统评估IST联合艾曲泊帕在治疗严重再生障碍性贫血中的疗效及其安全性。

　　本研究共纳入了16项相关研究，涵盖2148名患者。结果显示，在IST基础上加用艾曲泊帕的患者组，在3个月（汇总OR=2.10，95% CI 1.58-2.79，p<0.00001）和6个月（汇总OR=2.13，95% CI 1.60-2.83，p<0.00001）的总体缓解率（ORR）显著高于单纯IST组。然而，这种差异在12个月时不再显著（合并OR=1.13，95% CI 0.75-1.72，p=0.55）。

　　完全缓解率（CRR）的结果与ORR相似，3个月（汇总OR=2.73，95% CI 1.83-4.09，p<0.00001）、6个月（汇总OR=2.76，95% CI 2.08-3.67，p<0.00001）时联合治疗组显著高于IST组，而12个月时的差异则无统计学意义（合并OR=1.38，95% CI 0.85-2.23，p=0.19）。

　　相较于单纯IST组，联合治疗组还显示出更高的总生存率（OSR）（合并OR=1.70，95% CI 1.15-2.51，p=0.008）。然而，在无事件生存率（EFSR）（合并OR=1.40，95% CI 0.93-2.13，p=0.11）、克隆进化率（合并OR=0.68，95% CI 0.46-1.00，p=0.05）以及其他不良事件方面，两组间并未表现出显著差异。

　　亚组分析进一步揭示，年龄是影响治疗异质性的一个因素，而研究类型和随访时间则未显示出显著影响。此外，所有相互作用的p值均大于0.05，表明不同亚组特征对治疗效果的影响有限。

　　综上所述，IST联合艾曲泊帕治疗能够促使严重再生障碍性贫血患者更早、更快地实现血液学缓解，并提高完全缓解率。尽管该联合疗法对总体EFSR无显著影响，但它能显著改善OSR，且未增加克隆进化及其他不良事件的风险。

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