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免疫抑制治疗(IST)是造血干细胞移植不可行时,严重再生障碍性贫血(SAA)患者的主要治疗手段。然而,其疗效常受限于患者体内残留造血干/祖细胞(HSPC)的数量。艾曲泊帕,作为一种小分子血小板生成素受体激动剂,能有效刺激残留HSPC的增殖,从而有助于恢复患者的骨髓造血能力。尽管近年来已有不少研究探讨了IST与艾曲泊帕联合治疗严重再生障碍性贫血的效果,但结论尚不统一。本研究旨在系统评估IST联合艾曲泊帕在治疗严重再生障碍性贫血中的疗效及其安全性。
本研究共纳入了16项相关研究,涵盖2148名患者。结果显示,在IST基础上加用艾曲泊帕的患者组,在3个月(汇总OR=2.10,95% CI 1.58-2.79,p<0.00001)和6个月(汇总OR=2.13,95% CI 1.60-2.83,p<0.00001)的总体缓解率(ORR)显著高于单纯IST组。然而,这种差异在12个月时不再显著(合并OR=1.13,95% CI 0.75-1.72,p=0.55)。
完全缓解率(CRR)的结果与ORR相似,3个月(汇总OR=2.73,95% CI 1.83-4.09,p<0.00001)、6个月(汇总OR=2.76,95% CI 2.08-3.67,p<0.00001)时联合治疗组显著高于IST组,而12个月时的差异则无统计学意义(合并OR=1.38,95% CI 0.85-2.23,p=0.19)。
相较于单纯IST组,联合治疗组还显示出更高的总生存率(OSR)(合并OR=1.70,95% CI 1.15-2.51,p=0.008)。然而,在无事件生存率(EFSR)(合并OR=1.40,95% CI 0.93-2.13,p=0.11)、克隆进化率(合并OR=0.68,95% CI 0.46-1.00,p=0.05)以及其他不良事件方面,两组间并未表现出显著差异。
亚组分析进一步揭示,年龄是影响治疗异质性的一个因素,而研究类型和随访时间则未显示出显著影响。此外,所有相互作用的p值均大于0.05,表明不同亚组特征对治疗效果的影响有限。
综上所述,IST联合艾曲泊帕治疗能够促使严重再生障碍性贫血患者更早、更快地实现血液学缓解,并提高完全缓解率。尽管该联合疗法对总体EFSR无显著影响,但它能显著改善OSR,且未增加克隆进化及其他不良事件的风险。
老挝卢修斯制药的LuciElo已获得老挝卫生部门获批上市,另外,艾曲泊帕仿制药还有:老挝东盟制药的Elobopa,孟加拉碧康制药的Elbonix,孟加拉珠峰制药的Elopag,老挝大熊制药的ELTROMDX,印度NATCO制药的Trombooag,孟加拉耀品国际的Olapag,如需咨询2024年最新价格,可登录印度全球药房中文官网:www.ingpharma.com下单,www.ingpharma.com是印度全球药房(ING药房)的唯一官方中文网站,若有疑问,可咨询ING药房客服。