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艾曲泊帕（ELT）在成人持续性/慢性免疫性血小板减少症（p/cITP）中的疗效和安全性已得到验证，且部分患者能够实现治疗持续缓解（SRoT）。然而，关于儿童患者的相关数据尚显不足。本研究旨在分析艾曲泊帕在儿童p/cITP中的SRoT情况。
我们纳入了单独使用艾曲泊帕治疗超过2个月的p/cITP儿童进行研究。SRoT的定义为：在停止艾曲泊帕治疗后，至少6个月内血小板计数维持在≥30×10^9/L，且无需进行任何救援治疗。研究共招募了143名患者，其中69.2%（99/143）的患者达到了总体缓解，43.3%的患者实现了完全缓解（CR）或部分缓解（R）。
在对已退出艾曲泊帕治疗的35名患者的分析中，71.4%（25/35）的患者在停药且未接受其他ITP治疗后出现了SRoT。这些患者的中位随访时间为0.94年（范围：0.53-3.8年），占所有接受艾曲泊帕治疗患者的17.5%（25/143）。与复发患者（n=10）相比，SRoT患者（n=25）的CR率更高（80%[20/25] vs. 40%[4/10]），且他们从开始治疗到逐渐减量的时间间隔更短（6.4个月 vs. 9.4个月）、从逐渐减量到完全停药的时间更长（1.1年 vs. 0.3年），同时他们的艾曲泊帕治疗持续时间也更长（1.6年 vs. 0.5年），这些差异均具有统计学意义（p<0.05）。此外，达到CR的患者更容易实现SRoT（p=0.02）。
综上所述，艾曲泊帕对69.2%的p/cITP儿童具有疗效，其中17.5%的患者以良好的耐受性实现了SRoT。对于达到CR、早期开始艾曲泊帕治疗、治疗持续时间长以及减量速度较慢的患者，其实现SRoT的概率更高。
艾曲泊帕原研药已在土耳其和印度上市，另外，艾曲泊帕仿制药有：老挝东盟制药的Elobopa，孟加拉珠峰制药的Elopag，孟加拉碧康制药的Elbonix，印度NATCO制药的Trombooag，老挝大熊制药的ELTROMDX，老挝卢修斯制药的LuciElo，孟加拉耀品国际的Olapag，如需咨询2024年最新价格，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。