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最新研究显示，对于FLT3-ITD突变的急性髓系白血病（AML）患者，在造血干细胞移植（HCT）后若检测到微小残留病（MRD），使用吉瑞替尼（Gilteritinib）作为维持治疗可显著降低复发风险。
在2023年EHA大会上公布的数据表明，对于HCT后可检测到MRD的患者，吉瑞替尼治疗组的无复发生存期（RFS）明显优于安慰剂组。具体而言，吉瑞替尼组与安慰剂组的2年RFS率分别为72.4%和57.4%。此外，吉瑞替尼还显著降低了复发风险，风险比（HR）为0.515。
然而，当在整个研究人群中评估时，吉瑞替尼对RFS的改善虽有一定效果，但未达到统计学意义。值得注意的是，对于MRD阴性的患者，吉瑞替尼的RFS获益较低。
FLT3-ITD突变的AML患者具有高复发风险，且常常需要接受造血干细胞移植。移植前的MRD状态是预测移植后结果的重要指标。目前，虽然索拉非尼常被用作移植后的维持治疗，但其耐受性较差，且为标签外使用。
吉瑞替尼是一种有效的口服FLT3抑制剂，已获得FDA批准用于治疗FLT3突变的复发/难治性AML成人患者。本研究进一步证实了吉瑞替尼在HCT后作为维持治疗对FLT3-ITD突变的AML患者的临床益处。
研究纳入的患者在移植后接受吉瑞替尼或安慰剂治疗，为期24个月。结果显示，吉瑞替尼在降低复发风险、提高RFS方面具有显著效果，尤其对于MRD阳性的患者。此外，研究还发现吉瑞替尼对清除MRD具有积极作用。
然而，吉瑞替尼组的治疗相关不良事件和感染发生率高于安慰剂组，需要密切关注。尽管如此，吉瑞替尼仍有望成为HCT后MRD阳性FLT3-ITD突变AML患者的标准治疗方法。
综上所述，吉瑞替尼作为维持治疗在HCT后MRD+ FLT3突变AML中显示出显著的临床益处，有望为这类患者提供新的治疗策略。
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