阿伐曲泊帕（Avatrombopag）作为一种新型血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），在成人免疫性血小板减少症（ITP）的二线治疗中已展现出其有效性；然而，在儿童中的应用及其安全性和有效性数据仍显不足。本研究旨在评估阿伐曲泊帕在中国儿童持续性和慢性原发性免疫性血小板减少症治疗中的疗效与安全性。

　　本研究纳入了患有持续性或慢性原发性免疫性血小板减少症的儿童患者，这些患者先前治疗无效或复发，并接受阿伐曲泊帕治疗至少12周。主要观察指标包括反应率（定义为血小板计数≥30 × 10⁹/L，血小板计数较基线增加两倍且无出血），4周内快速反应、第12周和第24周持续反应、出血控制情况以及不良事件（AE）的发生率。

　　共纳入34名患者，其中男性18名，平均年龄为6.3岁（范围：1.9-15.3岁）。既往治疗类型的中位数为4种（范围：1-6种），其中41.2%的患者曾接受过其他TPO-RA治疗。在4周内，79.4%的患者实现了总体缓解（OR），且67.7%的患者达到完全缓解（CR，定义为血小板计数≥100 × 10⁹/L且无出血），中位缓解时间为7天（范围：1-27天）。至第12周时，88.2%的患者维持OR，76.5%的患者维持CR，44%的患者获得持续缓解。在24周的评估中，22/34（64.7%）的患者仍然保持缓解；其中，12/22（54.55%）的患者取得了持续响应。

　　在治疗期间，患者的中位血小板计数在第1周即开始增加，并在整个治疗期间保持稳定。1-3级出血患者的比例从基线时的52.95%显著下降至12周时的2.94%。同时，接受其他ITP药物治疗的患者比例也从基线时的36.47%下降至12周时的8.82%。仅有9名（26.47%）患者在12周内接受了23次抢救治疗。不良反应方面，61.8%的患者共报告了59项不良事件，其中8%的不良事件按照通用术语标准评定为1级，其余为2级。

　　本研究结果表明，阿伐曲泊帕作为二线治疗药物，对中国儿童持续性和慢性原发性免疫性血小板减少症能够产生快速和持续的治疗反应，显著改善临床出血状况，减少伴随免疫性血小板减少症的治疗需求，且不良反应轻微。这些结果为阿伐曲泊帕在儿童ITP治疗中的应用提供了有力支持。

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