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免疫性血小板减少症患者的初始治疗方案通常包括皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白和抗D蛋白。然而,当一线治疗不足以控制病情时,患者可能需要转向二线或三线治疗选择,如血小板生成素受体激动剂和酪氨酸激酶抑制剂福他替尼(Fostamatinib)。每种治疗都有其独特的机制与可能的不良反应。我们的研究表明,通过减少福他替尼的剂量并引入阿伐曲泊帕治疗,可以显著减轻与福他替尼相关的不良反应,并且通过阿伐曲泊帕单药治疗能够维持治疗效果。
下面是一例真实的治疗案例:一名61岁的女性患者,自2006年起就患有慢性难治性免疫性血小板减少症。尽管她之前接受过类固醇、利妥昔单抗、脾切除术和艾曲泊帕治疗,但她的血小板计数一直未能达到稳定水平。2020年2月,她报告出现流感样症状,血小板计数波动在25×10⁹/L至50×10⁹/L之间,甚至有时低于10×10⁹/L。经过尝试艾曲泊帕75 mg/天、两个疗程的利妥昔单抗以及多个疗程的泼尼松治疗,她的血小板计数仍未见明显改善。
随后,患者开始接受每天两次150 mg的福他替尼治疗,两周内血小板计数迅速上升至523×10⁹/L。然而,她随后出现了与福他替尼相关的新发腹泻症状。为了减轻这一不良反应,我们决定将福他替尼的剂量减少至每天两次75毫克,并加用阿伐曲泊帕20毫克/天,以促进血小板的恢复。经过这一调整,患者的血小板水平稳定地保持在治疗所需的范围内。鉴于血小板计数持续处于超治疗水平,我们进一步将治疗方案调整为阿伐曲泊帕40毫克/天的单药治疗,随后又减至20毫克/天,均取得了良好的治疗效果。
综上所述,阿伐曲泊帕可以与福他替尼联合使用,不仅可以增强血小板反应,还能有效降低与福他替尼相关的不良事件的严重程度。同时,在慢性免疫性血小板减少症的治疗中,阿伐曲泊帕能够保持足够的治疗反应。特别值得一提的是,阿伐曲泊帕40 mg/天的单一疗法在实现和维持高血小板计数方面表现出了极高的有效性。
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