Enasidenib（恩西地平）是一种针对突变型异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）蛋白的口服抑制剂。本研究旨在评估Enasidenib联合阿扎胞苷与单用阿扎胞苷在治疗新诊断的IDH2突变型急性髓系白血病且不适合接受强化化疗的患者中的安全性和有效性。

　　研究对象为年龄18岁或以上，新诊断为IDH2突变型急性髓性白血病，且东部肿瘤合作组表现状态为0-2的患者。在研究的1b期剂量探索阶段，患者接受口服Enasidenib 100 mg/天或200 mg/天，连续28天为一个周期，同时联合皮下注射阿扎胞苷75 mg/m²，每个周期连续7天。在研究的第2阶段，患者通过交互式网络响应系统被随机分配（2:1）至Enasidenib联合阿扎胞苷组或阿扎胞苷单药组，并按急性髓系白血病亚型（新发或继发）进行分层。

　　研究结果显示，共筛选了322名患者，最终入组了107名IDH2突变型急性髓系白血病患者。在1b期剂量探索阶段，6名患者接受了Enasidenib 100 mg（n=3）或200 mg（n=3）联合阿扎胞苷的治疗。未发生剂量限制性毒性，因此第2期选择了Enasidenib 100 mg的剂量。在第2期，101名患者被随机分配至Enasidenib联合阿扎胞苷组（n=68）或阿扎胞苷单药组（n=33）。患者的中位年龄为75岁（IQR 71-78）。在Enasidenib联合阿扎胞苷组中，有50名患者（74%；95% CI 61-84）获得了总体缓解，而阿扎胞苷单药组中有12名患者（36%；95% CI 20-55）获得了总体缓解（比值比4.9 [95% CI 2.0-11.9]；p=0.0003）。

　　在Enasidenib联合阿扎胞苷治疗中，常见的3级或4级治疗相关不良事件包括血小板减少症（68例中有25例[37%]，阿扎胞苷组32例中有6例[19%]）、中性粒细胞减少症（25例[37%]，阿扎胞苷组8例[25%]）、贫血（13例[19%] vs 7例[22%]）和发热性中性粒细胞减少症（11例[16%] vs 5例[16%]）。联合治疗组有29名患者（43%）报告了严重的治疗相关不良事件，阿扎胞苷单药组有14名患者（44%）报告了严重的治疗相关不良事件；两组中超过5%的患者发生的严重治疗相关不良事件包括发热性中性粒细胞减少症（联合组9例[13%]，阿扎胞苷组5例[16%]）、分化综合征（7例[10%] vs 无）和肺炎（3例[4%] vs 2例[6%]）。未报告与治疗相关的死亡事件。

　　研究结论表明，与阿扎胞苷单药治疗相比，Enasidenib联合阿扎胞苷的方案具有良好的耐受性，并且显著提高了总体缓解率。这表明该联合治疗方案有望改善新诊断的IDH2突变型急性髓系白血病患者的预后。

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