Casgevy 用法用量

　　Casgevy是专门为每位患者设计的。

　　Casgevy治疗涉及4个主要步骤。

　　步骤1：治疗前，医生会给服用活动药。这种药物将造血干细胞从骨髓转移到血液中。然后将血液干细胞收集到分离不同血细胞的机器中（这称为单采术）。整个过程可能会发生不止一次。每次最多可能需要一周时间。

　　在此步骤中，“救援细胞”也会被收集并储存在医院。这些是现有的血液干细胞，未经处理，以防治疗过程中出现问题。如果在调理药物后无法给予Casgevy ，或者修饰后的造血干细胞无法在体内扎根（移植），这些救援细胞将被返还给。如果获得了救援细胞，将不会从Casgevy获得任何治疗益处。

　　第2步：收集后，血液干细胞将被送往生产基地，用于制造Casgevy。从收集细胞到制造和测试，再将其发送回医疗保健提供者，可能需要长达6个月的时间。

　　第3步：在干细胞移植前不久，医疗保健提供者将在医院为提供几天的调理药物。这将为清除骨髓中的细胞做好治疗准备，以便可以用Casgevy中的修饰细胞替换它们。服用这种药物后，血细胞水平将降至非常低的水平。将留在医院执行此步骤，并留在医院直至Casgevy输注后。

　　第4步：将一瓶或多瓶Casgevy在短时间内注入静脉（静脉输注）。输液后，将留在医院，以便医疗保健提供者可以密切监测康复情况。这可能需要4-6周，但时间可能会有所不同。医疗保健提供者将决定何时可以回家。

　　接受Casgevy后应避免捐献血液、器官、组织或细胞。

　　Casgevy 有哪些副作用？

　　使用Casgevy治疗后，血细胞会暂时减少，直到治疗生效（植入）到骨髓中。这包括低水平的血小板（通常帮助血液凝固的细胞）和白细胞（通常抵抗感染的细胞）。

　　Casgevy最常见的副作用包括：

　　血小板细胞水平低，可能会降低血液凝固能力并可能导致出血；

　　白细胞水平低，可能使更容易受到感染。

　　症状包括：

　　发冷、发烧、严重头痛、感染、异常瘀伤、长时间出血；无损伤的出血，例如便血、流鼻血、尿血、牙龈出血、呕吐物或咳血。

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