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Casgevy(exagamglogene autotemcel)是一种基因疗法，以一次性静脉悬浮液形式给药，用于治疗患有镰状细胞病并伴有反复血管闭塞危象(VOC)的成人和12岁及以上儿童。VOC是指镰状红细胞阻塞血流，剥夺组织的氧气。Casgevy使用的是一个人自己的血液干细胞，这些干细胞是通过CRISPR/Cas9技术收集并发送进行编辑的，因此不需要捐赠者。
Casgevy于2023年12月8日获得FDA批准。
警告
Casgevy 可能在输注期间或输注后引起过敏反应。
HSC移植和Casgevy给药后存在中性粒细胞植入失败的风险，这可能需要使用收集的未经修饰的CD34+细胞进行挽救治疗。在临床试验中，所有接受治疗的患者均实现了中性粒细胞移植，并且无需挽救CD34+细胞。
与同种异体HSC移植相比，Casgevy治疗的中位血小板植入时间更长。在此之前，出血风险会增加。医生将监测出血情况并检查血小板计数。
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