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Casgevy(exagamglogene autotemcel)是一种基因疗法,以一次性静脉悬浮液形式给药,用于治疗患有镰状细胞病并伴有反复血管闭塞危象(VOC)的成人和12岁及以上儿童。VOC是指镰状红细胞阻塞血流,剥夺组织的氧气。Casgevy使用的是一个人自己的血液干细胞,这些干细胞是通过CRISPR/Cas9技术收集并发送进行编辑的,因此不需要捐赠者。
Casgevy治疗期间,不能使用哪些药物?
避免使用以下药物:
用于SCD的疾病缓解疗法,例如羟基脲、crizanlizumab和voxelotor。在计划开始动员和体能训练前8周停止
铁螯合疗法。在进行清髓性调节之前至少停止7天。如果需要铁螯合,则在Casgevy给药后至少3个月内应避免使用非骨髓抑制性铁螯合剂,给药后至少6个月内应避免使用骨髓抑制性铁螯合剂。适当时可以采用放血术代替。
粒细胞集落刺激因子(G-CSF)不得用于SCD患者的CD34+HSC动员。
尚未进行正式的药物相互作用研究,但预计Casgevy不会与肝细胞色素P-450酶或药物转运蛋白相互作用。
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