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尼洛替尼Nilotinib治疗伊马替尼Imatinib、达沙替尼Dasatinib耐药/不耐受（R/I）或新诊断（ND）费城染色体阳性（Ph+）慢性粒细胞白血病慢性期（CML-CP）儿童患者的疗效和安全性已得到证实。
一项研究针对完成66个28天周期尼洛替尼Nilotinib（230mg/m2，每天两次）治疗或提前停药的患者，分析了长期疗效和安全性。59名患者入组，58名患者接受治疗（R/I，n=33；NDn=25；中位治疗时间：分别为60.5个月和51.9个月）。结果显示：
在耐药/不耐受队列中，累积主要分子缓解(MMR)率为60.6%，并且没有患者确认MMR丧失。
新诊断患者中，最佳总体MMR率为76.0%；三名患者已确认MMR丧失。
66个周期的累积分子缓解率MR4和MR4.5（BCR::ABL1IS分别≤0.01%和≤0.0032%）在R/I队列中分别为27.3%和12.1%，在ND中分别为56.0%和44.0%分别是队列。
尼洛替尼Nilotinib的安全性良好，没有发生治疗期间死亡。长达约5年的治疗显示，尼洛替尼Nilotinib对Ph+慢性粒细胞白血病慢性期儿科患者安全，有效！
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