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2023年8月,美国食品和药物管理局(FDA)批准Sohonos(帕罗伐汀palovarotene)胶囊作为类维生素A,用于减少新异位体积患有进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的成人和儿童患者的骨化,女性年龄为8岁及以上,男性为10岁及以上。
Sohonos帕罗伐汀palovarotene可以减少新的异常骨骼生长的形成,即异位骨化(HO),这种生长会导致行动不便,并对进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的生活产生毁灭性影响。
一项针对进行性骨化性纤维发育不良成人和儿童患者的18个月研究包括107名接受口服帕罗伐汀palovarotene治疗的患者,与未经治疗的患者进行了比较。研究结果表明,与标准治疗相比,帕罗伐汀palovarotene有效减少了年度异位骨化体积(加权线性混合效应模型减少了54%)。研究还表明,帕罗伐汀palovarotene具有良好的安全性,其不良事件与全身类维生素A类别一致。
Sohonos帕罗伐汀palovarotene最常见的不良反应是粘膜皮肤事件,如嘴唇干燥、皮肤干燥、药疹、脱发、皮疹和瘙痒,以及肌肉骨骼事件,如成长儿童的关节痛和生长板过早闭合。
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