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Nplate罗米司亭romiplostim治疗对一线治疗反应不足的血小板减少症患者效果如何?

  Nplate罗米司亭romiplostim在对一线治疗反应不足(血小板计数≤30x109/L)的成年患者中的安全性和有效性如何?一项研究招募了75名患者,从ITP诊断到研究入组的中位时间为2.2个月(范围0.1至6.6)。60%的患者ITP持续时间<3个月,40%的患者ITP持续时间≥3个月。筛选时的中位血小板计数为20x109/L。先前的ITP治疗包括皮质类固醇、免疫球蛋白和抗D免疫球蛋白。已经按固定剂量计划接受ITP药物治疗的患者被允许在整个研究过程中继续接受这些药物治疗。允许进行救援治疗(即皮质类固醇、IVIG、血小板输注、抗D免疫球蛋白、氨苯砜、达那唑和硫唑嘌呤)。

  在12个月的治疗期间,患者每周接受一次Nplate罗米司亭romiplostim皮下注射,并进行个体剂量调整以维持血小板计数(50x109/L至200x109/L)。研究期间,每周Nplate罗米司亭romiplostim剂量中位数为3mcg/kg。

  结果显示:70名(93%)在12个月的治疗期间血小板反应≥50x109/L。12个月治疗期间出现血小板反应的平均月数为9.2(95%CI:8.3,10.1)个月;中位数为11(95%CI:10,11)个月。Kaplan-Meier估计首次血小板反应的中位时间为2.1周(95%CI:1.1,3.0)。

  在没有Nplate罗米司亭romiplostim和任何ITP药物(伴随或救援)的情况下,24名(32%)患者将血小板计数维持在≥50x109/L至少6个月;维持血小板计数≥50x109/L至少6个月的中位时间为27周(范围6至57)。

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