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Camzyos马瓦卡坦mavacamten的疗效在一项研究中得到证实，251名有症状的NYHA II级和III级阻塞性肥厚性心肌病成人被纳入研究。静息或激发时LVEF≥55%，且LVT峰值梯度≥50mmHg。
接受β受体阻滞剂和钙通道阻滞剂双重治疗或丙吡胺或雷诺嗪单一治疗的患者被排除在外。患有已知的浸润性或储存性疾病导致心脏肥大（类似于阻塞性肥厚性心肌病）的患者也被排除在外，例如法布里病、淀粉样变性或伴有左心室肥厚的努南综合征。
患者以1:1的比例随机接受起始剂量5毫克的Camzyos马瓦卡坦mavacamten或安慰剂，每天一次，持续30周。治疗分配根据NYHA功能分级基线、β受体阻滞剂基线使用情况以及测力计类型（跑步机或健身自行车）进行分层。
在基线时，约73%的随机患者为NYHA II级，27%为NYHA III级。平均LVEF为74%，平均ValsalvaLVT梯度为73mmHg。约10%的患者既往接受过房间隔复位治疗，75%的患者服用β受体阻滞剂，17%的患者服用钙通道阻滞剂，14%的患者有房颤病史。
所有患者均开始每日一次服用Camzyos马瓦卡坦mavacamten5mg（或匹配的安慰剂），并定期调整剂量以优化患者反应（通过Valsalva操作降低LVT梯度）并维持LVEF≥50%。剂量还取决于Camzyos马瓦卡坦mavacamten的血浆浓度。
在Camzyos马瓦卡坦mavacamten组中，治疗结束时，49%的患者接受5毫克剂量，33%的患者接受10毫克剂量，11%的患者接受15毫克剂量。3名患者因LVEF<50%暂时中断剂量，其中2名患者以相同剂量恢复治疗，1名患者剂量从10mg减至5mg。
主要终点
在30周时评估的主要复合功能终点定义为峰值耗氧量(pV 2 )改善≥1.5mL/kg/min且NYHA等级改善至少1级或改善1级的患者比例。 pV 2 ≥3.0mL/kg/min并且NYHA等级没有恶化。
与安慰剂组相比，Camzyos马瓦卡坦mavacamten组在第30周达到主要终点的患者比例更高（分别为37%和17%，p=0.0005）。
Camzyos N=123 n（%） | 安慰剂N=128 n（%） | 差异 (95%cl) | p值 | |
总响应者 | 45(37%) | 22(17%) | 19%(9,30) | 0.0005 |
与基线相比的变化 pV 2 ≥1.5mL/kg/min且NYHA减少 | 41(33%) | 18(14%) | 19%(9,30) | |
与基线相比的变化 pV 2 ≥3mL/kg/min且NYHA未增加 | 29(23%) | 14(11%) | 13%(3,22) |
尽管与未接受β受体阻滞剂治疗的患者相比，接受背景β受体阻滞剂治疗的患者的mavacamten获益较小（pV 2的改善减弱），但对其他次要终点（症状、LVT梯度）的分析表明，无论β受体阻滞剂如何，患者都可能从mavacamten治疗中受益阻滞剂的使用。
次要终点
Camzyos马瓦卡坦mavacamten对LVT阻塞、功能能力和健康状况的治疗效果通过运动后LVT峰值梯度从基线到第30周的变化、pV2的变化、堪萨斯城心肌病问卷NYHA分级改善的患者比例进行评估-23(KCCQ-23)临床总结评分(CSS)和肥厚型心肌病症状问卷(HCMSQ)呼吸短促(SB)领域评分。第30周时，与安慰剂组相比，接受Camzyos马瓦卡坦mavacamten治疗的患者在所有次要终点上都有更大的改善。
运动后LVT梯度、pV2和NYHA等级从基线到第30周的变化 | ||||
Camzyos N=123 | 安慰剂N=128 | 差异（95%CI） | p值 | |
运动后LVT 梯度(mmHg)，平均值 | -47(40) | -10(30) | -35（-43，-28） | <0.0001 |
pV 2 (mL/kg/min)，平均值 | 1.4(3.1) | -0.1(3.0) | 1.4（0.6，2.1） | <0.0006 |
NYHA的数量(%) 等级提高≥1 | 80(65%) | 40(31%) | 34%(22%,45%) | <0.0001 |
KCCQ-23CSS源自KCCQ-23的总症状评分(TSS)和身体限制(PL)评分。CSS的范围从0到100，分数越高代表症状和/或身体限制越轻。
HCMSQSB领域评分衡量呼吸急促的频率和严重程度。HCMSQSB域分数范围为0到18，分数越低代表呼吸急促程度越轻。
KCCQ-23CSS和HCMSQSB域中从基线到第30周的变化 | |||||
基线，平均值(SD) | 从基线到第30周的变化，平均值 | 差异(95%CI) p值 | |||
Camzyos | 安慰剂 | Camzyos | 安慰剂 | ||
KCCQ-23CSS | n=99 71(16) | n=97 71(19) | 14(14) | 4(14) | 9(5,13) p<0.0001 |
KCCQ-23TSS | 71(17) | 69(22) | 12(15) | 5(16) | |
KCCQ-23PL | 70(18) | 72(19) | 15(17) | 4(15) | |
HCMSQSB | n=108 5（3） | n=109 5（3） | -3(3) | -1(2) | -2(-2,-1) p<0.0001 |
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