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Camzyos马瓦卡坦mavacamten治疗严重梗阻性肥厚性心肌病的疗效在VALR-HCM中进行了评估，研究纳入112名随机患者，1:1接受Camzyos马瓦卡坦mavacamten或安慰剂治疗。基线时，所有患者均患有症状性梗阻性肥厚性心肌病，且符合SRT条件。
患有严重症状的药物难治性梗阻性肥厚性心肌病患者（其中33%接受β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂和/或丙吡胺的任意组合治疗；20%单独使用丙吡胺或与其他治疗联合治疗），且NYHAIII/IV级或II级劳力性晕厥或接近晕厥的患者被纳入该研究。患者静息或激发时LVT峰值梯度≥50mmHg，LVEF≥60%。患者必须在过去12个月内被转诊或正在积极考虑进行SRT，并积极考虑安排手术。
患者每天一次接受Camzyos马瓦卡坦mavacamten（2.5mg、5mg、10mg或15mg）或安慰剂胶囊治疗，持续16周。剂量调整基于临床超声心动图参数。
Camzyos马瓦卡坦mavacamten在降低达到主要终点的患者比例方面优于安慰剂（患者决定在第16周之前或第16周继续进行SRT或满足SRT资格（LVT梯度≥50mmHg且NYHAIII级）的患者比例-IV级，或II级劳力性晕厥或接近晕厥），第16周（分别为18%和77%，p<0.0001）。
Camzyos n=56 n（%） | 安慰剂n=56 n（%） | 差异(95%cl) | p值 | |
主要疗效复合终点 | 10(18) | 43(77) | 59%(44%,74%) | <0.0001 |
患者决定继续SRT | 2(3.6) | 2(3.6) | ||
根据指导标准符合SRT资格 | 8(14) | 39(70) | ||
SRT状态不可评估 | 0 | 2(3.6) |
NYHAIII级或IV级，或II级，劳累诱发晕厥或接近晕厥，且静息或刺激（即Valsalva或运动）时动态LVT梯度≥50mmHg。
次要终点
Camzyos马瓦卡坦mavacamten对LVT阻塞、功能能力和健康状况的治疗效果通过运动后LVT梯度从基线到第16周的变化、NYHA分级改善的患者比例和KCCQ-23CSS进行评估。
Camzyos N=56 | 安慰剂N=56 | 差异(95% cl) | p值 | |
运动后LVT梯度(mmHg)，平均值(SD) | -39(37) | -2(29) | -38(-49,-28) | <0.0001 |
NYHA等级改善≥1的人数(%) | 35(63%) | 12(21%) | 41%(25%,58%)) | <0.0001 |
KCCQ-23CSS ，平均值(SD) | 10(16) | 2(12) | 9(5,14) | <0.0001 |
KCCQ-23TSS，平均值(SD) | 10(16) | 2(14) | 10(5,15) | |
KCCQ-23PL，平均值(SD) | 10(19) | 2(17) | 10(5,16) |
Camzyos马瓦卡坦mavacamten严重的副作用是心力衰竭。Camzyos马瓦卡坦mavacamten最常见的副作用是：头晕和昏厥。
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