Rydapt米哚妥林Midostaurin联合化疗治疗急性髓系白血病效果如何？一项研究纳入了 717 名新诊断的 FLT3 突变急性髓性白血病患者。患有急性早幼粒细胞白血病或治疗相关的急性髓性白血病患者不符合资格。患者被随机 (1:1) 接受 Rydapt 50 mg 每日两次 (n = 360) 或安慰剂 (n = 357)，第 8 至 21 天与食物同用，联合柔红霉素（第 1 至 3 天，每日 60 mg/ 平方米） )/阿糖胞苷（第 1 至 7 天每天 200 mg/平方米）最多两个诱导周期和高剂量阿糖胞苷（3 g/平方米第 1、3 和 5 天每 12 小时一次），最多四个巩固周期，然后根据初始分配连续进行 Rydapt 或安慰剂治疗，最多 12 个额外的 28 天周期。巩固治疗开始时没有重新随机化。接受造血干细胞移植（SCT）的患者停止接受研究治疗。

　　疗效是根据总生存期（OS）确定的，总生存期是从随机分组之日起一直到任何原因导致的死亡为止。主要分析是在最后一位患者随机分组后至少进行约 3.5 年随访后进行的。在 OS 方面，Rydapt 加标准化疗优于安慰剂加标准化疗 [HR 0.77； 95%置信区间（CI）0.63、0.95]。

　　无事件生存期 (EFS)（定义为在开始方案治疗后 60 天内未能获得完全缓解 (CR)、或复发或因任何原因死亡）的分析显示出统计学上显著的改善，中位数为Rydapt 加标准化疗为 8.2 个月，而安慰剂加标准化疗为 3.0 个月，HR 0.78（95% CI 0.66，0.93），双侧 p = 0.005。

　　EFS 被定义为在诱导期间任何时间未能获得 CR、或复发或因任何原因死亡且失败被指定为研究第 1 天的事件，其中 Rydapt 加标准化疗组的中位 EFS 为 10.6 个月，而 Rydapt 联合标准化疗组的 EFS 中位数为 10.6 个月。安慰剂加标准化疗为 5.6 个月，HR 0.72（95% CI 0.61，0.86）。

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