Rydapt 米哚妥林Midostaurin单药治疗 ASM、SM-AHN 和 MCL（统称为高级 SM）的疗效如何？研究招募了 116 名患有复发或进展至 0、1 或 2 种既往  SM 治疗方案的成年患者。研究排除了血清肌酐 > 2.0 mg/dL、肝转氨酶 > 2.5 x ULN 或 > 5 x  ULN（如果与疾病相关）、总胆红素 > 1.5 x ULN 或 > 3 x ULN（如果与疾病相关）、QTc > 450  毫秒、心血管疾病，包括左心室射血分数<50%，或任何肺部浸润。此外，该研究排除了急性期或危及生命的 AHN 患者。患者接受 Rydapt 100 mg  口服，每天两次，周期为 28 天，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。

　　89名患者具有可测量的检测结果，并且可以评估疗效。

　　根据 ASM 和 SM-AHN 的改良 Valent 标准，通过 6 个周期的 Rydapt 确认完全缓解 (CR) 和不完全缓解 (ICR)  确定疗效。73名记录有 KIT D816V 突变的患者中，有 46 名出现了确认的主要或部分缓解，16 名野生型或 KIT D816V 突变状态未知的患者中有  7 名出现了确认的主要或部分缓解，32 名既往接受过 SM 治疗的患者中有 21 名出现了确认的主要或部分缓解。

　　另一项研究纳入26 名晚期 SM 患者。 Rydapt 每日两次，每次 100 mg，与食物一起口服。根据评估的 Valent 标准，17 名  SM-AHN 患者中，10 名患者通过 2 个周期获得缓解（1 名部分缓解，9 名主要缓解），且持续至少 8 周。纳入同时接受皮质类固醇治疗的患者。 6 名  MCL 患者中，1 名获得部分缓解，1 名获得主要缓解。两组的中位缓解持续时间 (DOR) 尚未达到，SM-AHN 患者的 DOR 范围为 3.4 至 79.2  个月，MCL 患者的 DOR 范围为 28.6 至 32.1 个月。其余3例患者的SM亚型尚未确定。

　　Rydapt米哚妥林Midostaurin治疗ASM、SM-AHN 或 MCL  患者最常见的副作用包括：呕吐、恶心、肌肉或骨骼疼痛、脚踝或手脚肿胀、胃部疼痛、便秘、疲倦、腹泻、发烧、上呼吸道感染、头痛、呼吸困难。

　　另外，Rydapt 可能会影响男性和女性生育能力。

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