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Ayvakit阿伐替尼avapritinib治疗胃肠道间质瘤的效果如何?
研究纳入43名胃肠道间质瘤患者,包括38名PDGFRA D842V突变患者,ECOG体能状态(PS)为0至2。患者每天口服一次Ayvakit 300mg或400mg(推荐剂量的1.33倍),直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
主要疗效结局指标是基于使用修改后的RECISTv1.1标准通过独立放射学审查进行疾病评估的ORR,缓解持续时间(DOR)。
中位随访10.6个月,结果显示:
携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤患者的疗效结果 | ||
功效 | PDGFRA外显子18 | PDGFRAD842V |
缩写:CI=置信区间;NR=未达到;NE=不可估计 | ||
+表示持续响应 | ||
该群体中包括的除D842V以外的外显子18突变是:D842_H845缺失(n=3);D842Y(n=1);并删除D842_H845并插入V(n=1)。 11例持续缓解的患者在缓解<发作后6个月内随访。 | ||
总体反应率 (95%置信区间) | 84%(69%,93%) | 89%(75%,97%) |
完全响应,n(%) | 3(7%) | 3(8%) |
部分响应,n(%) | 33(77%) | 31(82%) |
响应持续时间 | n=36 | n=34 |
以月为单位的中位数(范围) | NR(1.9+,20.3+) | NR(1.9+,20.3+) |
DOR患者≥6个月,n(%) | 22(61%) | 20(59%) |
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