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　　Ayvakit阿伐替尼avapritinib治疗晚期系统性肥大细胞增多症效果如何？

　　研究纳入53命系统性肥大细胞增多症的患者，所有入组患者的ECOG体能状态（PS）为0至3，91%的患者在开始治疗前血小板计数为≥50×109/L。

　　参加EXPLORER的患者每天口服一次Ayvakit的起始剂量，范围从30毫克到400毫克（推荐剂量的0.15-2倍）。在PATHFINDER中，患者的起始剂量为每天一次口服200毫克。

　　主要终点是总体反应率（ORR），反应持续时间(DOR)、反应时间和肥大细胞负荷个体指标的变化。

　　中位随访11.6个月。结果显示：

在EXPLORER和PATHFINDER中系统性肥大细胞增多症患者的疗效结果
	所有可评估的患者	ASM	SM-AHN	MCL
缩写：CI=置信区间；CR=完全缓解；CRh=完全缓解，外周血细胞计数部分恢复；PR=部分缓解
每个修改后的IWG-MRT-ECNM的总反应率(ORR)定义为达到CR、CRh或PR(CR+CRh+PR)的患者
总体反应率，根据修改后的IWG-MRT-ECNM百分比（95%CI）	人数=53 57 (42,70)	人数=2 100 (16,100)	N=40 58 (41,73)	人数=11 45 (17,77)
血液学完全或部分恢复的完全缓解，%	28	50	33	9
部分缓解，%	28	50	25	36
临床改善，%	15	0	20	0
病情稳定，%	19	0	13	45

　　对于所有可评估的患者，中位反应持续时间为38.3个月（95%置信区间：19，不可估计），中位反应时间为2.1个月。

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