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小儿低级别胶质瘤(pLGGs)经常表现出丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路的失调。靶向治疗，包括突变型BRAF抑制剂(dabrafenib)和MEK抑制剂(trametinib)，已在常规化疗失败的患者中显示出希望。使用靶向药一线治疗pLGG效果又是如何？
一项研究分析了未先接受常规化疗或放疗而接受达拉非尼或曲美替尼一线治疗pLGG的儿科患者的治疗数据。
结果： 8名患者接受了靶向治疗作为小儿低级别胶质瘤的一线治疗。5名患者有BRAF变异（1名有BRAF V600E突变，4名有KIAA1549:BRAF融合），3名患者有NF1突变。8名患者中有1名最初接受了达拉非尼治疗，后来加入了曲美替尼。7名患者最初接受曲美替尼治疗；其中，2名后来转为联合治疗，而5名继续接受曲美替尼单药治疗。6名患者(75%)在其治疗过程中表现出对治疗的部分反应，而其余2名患者(25%)的病情稳定。1名患者在完成曲美替尼单药治疗后出现轻度疾病进展，但在一段时间的密切观察后最终稳定下来。另1名患者在使用达拉非尼期间经历了肿瘤进展，但随后对达拉非尼和曲美替尼的双重治疗产生了反应。靶向治疗最常见的不良反应是皮肤毒性和腹泻。
靶向治疗（曲美替尼达拉菲尼）有可能成为小儿低级别胶质瘤的标准治疗选择，因为它们具有良好的毒性特征和口服给药途径。
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