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重症肌无力新药CAN 106的作用机制,何时上市?

  CAN106 是一种靶向 C5 的重组人源化单克隆抗体,2022年11月,被FDA授予孤儿药称号,治疗重症肌无力(MG),另外,CAN106正在中国进行阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的试验。

  CAN106可结合并中和补体系统的关键成分 C5。通过防止 C5 裂解为 C5a 和 C5b,CAN106 旨在防止 C5b 依赖性膜攻击复合物 (MAC) 在易感细胞表面的形成和激活,从而导致细胞裂解(破坏)。CAN106 在补体途径中作用于 C3 的下游,保留对先天免疫很重要的 C3a 和 C3b 的产生。

  CAN106已显示出良好的 PK/PD 特性、安全性和耐受性,表明 CAN106 有可能有效抑制某些补体介导疾病患者的 C5。

  重症肌无力 (MG) 是一种罕见的获得性神经肌肉疾病,会导致自主控制下的肌肉无力,包括呼吸、吞咽、眼球运动和移动手臂和腿部的肌肉。当免疫系统产生阻断或破坏神经肌肉接头的自身抗体时,会引起重症肌无力,神经肌肉接头将信号从神经传输到肌肉纤维,导致其收缩。MG 可能导致呼吸肌无力和需要通气而住院。MG 可以发生在任何年龄,尽管它最常见于 40 岁以下的女性和 60 岁以上的男性,没有治愈方法。

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