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患有红细胞疾病的儿童可能从小就接受定期输血并因此积累铁。适当的铁螯合疗法可以防止器官损伤和生长/发育延迟。地拉罗司DEFERASIROX适用于治疗因输血含铁血黄素沉着症导致慢性铁过载的儿科患者.
地拉罗司DEFERASIROX治疗2-6岁儿童患者效果怎么样？安全吗？肝肾功能有影响吗？
地拉罗司DEFERASIROX是一种每日一次的口服铁螯合剂，在为期5年的观察性研究中对输血含铁血黄素沉着症的年轻儿科患者进行了评估。研究纳入267名患有β-地中海贫血的患者（平均年龄3.2岁）。
结果显示：中位随访59.9个月，地拉罗司DEFERASIROX剂量的平均值±标准差为每天25.8±6.5mg/kg。共有145名患者(54.3%)完成了5年的治疗。连续两次或多次基线后测量（相隔≥7天）血清肌酐高于年龄调整正常上限(ULN)和丙氨酸转氨酶超过ULN5倍的患者比例为4.4%和4%。中位血清铁蛋白从基线时的1,702ng/ml降至5年时的1,127ng/ml。耐受性和安全性良好，没有肝肾毒性。
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