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地拉罗司DEFERASIROX已被证明对地中海贫血患者的治疗具有良好的疗效和可接受的安全性。然而，一些患者即使在高剂量下也对每日一次的地拉罗司DEFERASIROX给药无反应。
每天两次地拉罗司DEFERASIROX在依赖输血的儿科β-地中海贫血患者中的有效性和耐受性。
研究纳入 41名接受地拉罗司DEFERASIROX的输血依赖性儿科β-地中海贫血患者，患者随机分为干预组和对照组。在干预组中，地拉罗司DEFERASIROX的每日一次给药改为每日两次，每日总剂量相同。而在对照组中，患者继续服用每日一次的地拉罗司DEFERASIROX。在入组当天和随访6个月后测定两组的血清铁蛋白水平。
结果：干预组的血清铁蛋白水平平均下降具有统计学意义，而对照组的血清铁蛋白水平较基线显著升高。与每日一次方案相比，每天两次以相同的每日总剂量服用地拉罗司DEFERASIROX可显著提高输血依赖性儿科β-地中海贫血患者的铁螯合功效和耐受性。
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