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Ponatinib普纳替尼是一种有效的口服酪氨酸激酶抑制剂，可抑制未突变和突变的BCR-ABL，包括在315位(T315I)具有酪氨酸激酶抑制剂难治性苏氨酸到异亮氨酸突变的BCR-ABL。
Ponatinib普纳替尼治疗慢性粒细胞白血病(CML)或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph阳性ALL)患者效果如何？
该研究纳入449名接受过多种治疗的患者，这些患者患有CML或Ph阳性ALL，对达沙替尼或尼罗替尼产生耐药或不耐受，或者患有BCR-ABLT315I突变。Ponatinib普纳替尼的初始剂量为45mg，每天一次。中位随访时间为15个月。
结果显示： 在267名慢性期CML患者中，
56%有主要的细胞遗传学反应（51%的患者对达沙替尼或尼罗替尼产生耐药或不可接受的副作用，70%的患者有T315I突变），
46%有完全的细胞遗传学反应，34%有主要分子反应。
无论基线BCR-ABL激酶结构域突变状态如何，都可以观察到反应并且是持久的；至少12个月的持续主要细胞遗传学反应的估计率为91%。
Ponatinib普纳替尼常见的副作用是血小板减少症、皮疹、皮肤干燥和腹痛。
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