培西达替尼（Pexidartinib，商品名Turalio）是全球首个获批治疗症状性腱鞘巨细胞瘤的口服靶向药物，2019年8月获美国FDA批准上市。这款药物能把患者的肿瘤缩小多少、缩小之后能维持多久，取决于两件事：吃对了没有，以及吃对之后疗效能否兑现。

　　用法用量的设计极为严谨，核心原则是空腹服用、整粒吞服、严格调整。推荐剂量为每次400毫克，每日口服两次，须在餐前至少1小时或餐后至少2小时空腹服用，食物会影响药物暴露量的稳定性。整粒吞服胶囊，不得打开、压碎或咀嚼。漏服或服药后呕吐无需补服，按原定时间服用下一次剂量即可。治疗持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　剂量调整遵循严格的三级递减阶梯。首次减量为晨间200毫克加晚间400毫克，每日总剂量600毫克；第二次减量至每次200毫克每日两次，每日总剂量400毫克。若无法耐受每日两次200毫克则永久停药。轻度至重度肾功能损害患者（肌酐清除率15至89毫升每分钟）推荐起始即采用晨间200毫克加晚间400毫克方案。中度肝功能损害患者（总胆红素大于1.5倍且不超过3倍正常值上限）推荐每次200毫克每日两次。必须避免与强效CYP3A抑制剂或UGT抑制剂同时使用，若无法避免则需按规则减量。质子泵抑制剂会拮抗药物作用，须避免使用，必要时可替换为H2受体拮抗剂或抗酸剂。

　　总缓解率是衡量培西达替尼最核心的临床证据。关键性III期ENLIVEN研究入组120例患者，随机分配至培西达替尼组61例与安慰剂组59例，治疗25周后评估疗效。培西达替尼组总缓解率（ORR）达到38%，安慰剂组为0%，差异具有高度统计学意义（P小于0.0001）。其中完全缓解率（CR）为15%，部分缓解率（PR）为23%。这意味着接近四成患者的肿瘤实现了可测量的缩小，超过一成患者的肿瘤在影像学上完全消失。

　　缓解持续时间同样令人振奋。获得缓解的23例患者中，22例在至少6个月的随访期内维持缓解，维持率高达95.7%。13例随访超过12个月的患者全部维持缓解，12个月维持率达到100%。扩展队列中，中位随访36个月时，缓解患者中82%仍维持缓解状态，中位缓解持续时间长达28.3个月。这组数据说明肿瘤一旦缩小，这种缩小状态平均能维持超过两年。

　　安全性方面，最常见不良反应为头发变色（67%）、疲劳（54%）、天冬氨酸氨基转移酶升高（39%）、恶心（38%）、丙氨酸氨基转移酶升高（28%）和味觉障碍（25%）。培西达替尼组严重不良事件发生率为13%，安慰剂组仅2%。该药带有黑框警告，提示存在致命性肝损伤风险，治疗前及治疗期间须按REMS计划进行肝功能监测。

　　培西达替尼用38%的总缓解率、15%的完全缓解率和28.3个月的中位缓解持续时间证明：对于无法手术的症状性腱鞘巨细胞瘤患者，这款药物能让接近四成患者肿瘤显著缩小，且缩小状态能维持超过两年。

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