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Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，作为一次性输液（one-time infusion），用于治疗重度A型血友病成人患者，具体为：无因子VIII抑制剂史且未检测到腺相关病毒血清型5（AAV5）抗体的重度A型血友病成人患者。
研究表明，valrox具有持续的止血效果。出血控制稳定持久，包括平均年化出血率（ABR）和平均年化因子VIII输注率降低。
A型血友病患者会反复发生持续或自发性出血，特别是在关节、肌肉或内脏器官中，长期可导致残疾。目前，重度A型血友病的护理标准是长期终身静脉输注凝血因子VIII，以维持血液中有足够的凝血因子VIII，以防止出血。
Roctavian（valrox）是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗（静脉输注因子VIII）的需求。
随访6年的结果表明：所有患者均未使用预防性因子VIII治疗，平均累积年化出血率（ABR）仍然低于1，并大大低于基线水平；与基线相比，第6年的ABR为0.7，6年内平均累积ABR减少95%，因子VIII使用减少96%。
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