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2022年9月,FDA批准Relyvrio(苯丁酸钠+牛磺酸二醇,PB-TURSO,前称AMX0035)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻症”)成人患者。Relyvrio靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。ALS是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。Relyvrio治疗显著减缓了ALS患者身体功能丧 失。用药方面,Relyvrio可作为单药疗法,也可与现有批准的疗法一起使用。
AMX0035已在加拿大上市,商品名:Albrioza,治疗ALS成人患者。
采用改良ALS功能评定量表(ALSFRS-R)测量,接受Relyvrio治疗的患者,在6个月随机期结束时,临床下降显示出统计学意义的显著减少(ALSFRS-R评分:29.06 vs 26.73)。
接受Relyvrio的患者,死亡风险降低了36%。Relyvrio组的中位生存期为23.5个月,安慰剂组为18.7个月.
Relyvrio最常见的副作用包括:腹泻、腹痛、恶心、上呼吸道感染。
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