伏索利肽作为软骨发育不全的突破性治疗药物，其常见副作用以注射部位反应和低血压为主，需通过系统化管理降低风险，保障患儿生活质量。

　　注射部位反应的识别与处理

　　注射部位反应是伏索利肽最频繁的不良反应，发生率达86%，主要表现为红斑、肿胀、疼痛或荨麻疹，通常在注射后数小时内出现，24-48小时内缓解。其发生机制与药物局部刺激、免疫反应或注射技术相关。

　　临床表现分级：

　　轻度：局部红斑直径<2cm，无肿胀或疼痛，不影响日常活动。

　　中度：红斑直径2-5cm，伴轻度肿胀或触痛，可能限制关节活动。

　　重度：红斑直径>5cm，伴明显肿胀、水疱或硬结，需医疗干预。

　　管理策略：

　　预防措施：每日轮换注射部位（如大腿→腹部→臀部→上臂），避免同一区域连续使用；注射前消毒皮肤，使用无菌技术；复溶后药液需在3小时内使用，防止降解产物增加刺激性。

　　症状缓解：轻度反应可冷敷10-15分钟，每日3次；中度反应可局部涂抹弱效糖皮质激素（如氢化可的松乳膏），每日1次；重度反应需暂停注射并就医，排除感染或过敏可能。

　　数据支持：中国多中心研究显示，通过规范注射操作，中度以上反应发生率从32%降至15%，患儿耐受性显著提升。

　　特殊情况处理：

　　若注射部位出现硬结或色素沉着，可改用更细针头（如30G）或调整注射深度（皮下而非肌肉层）。

　　反复发生重度反应者，需评估是否继续用药或调整剂量。BioMarin公司5年随访未发现注射部位长期并发症，如瘢痕或脂肪萎缩。

　　低血压的识别与干预

　　伏索利肽可能引发短暂性血压下降，发生率约5%，多表现为头晕、乏力或恶心，严重者可出现晕厥。其风险与药物扩张血管、抑制交感神经活性或血容量不足相关。

　　风险评估：

　　高危人群：低体重患儿（<20kg）、合并心血管疾病（如先天性心脏病）或正在使用降压药者。

　　诱发因素：注射前空腹、脱水、体位突然改变（如久坐后站立）或环境温度过高。

　　监测与预防：

　　注射前准备：确保患儿进食并饮用240-300mL液体，避免空腹注射；注射前30分钟测量卧位血压，注射后立即测量立位血压，观察是否下降≥20mmHg。

　　体位管理：注射后保持平卧或坐位30分钟，避免突然站立；起床时遵循“三个1分钟”（平卧1分钟→坐起1分钟→站立1分钟）。

　　数据支持：法国研究显示，注射前补水可使低血压发生率从12%降至3%，头晕症状减少70%。

　　症状处理：

　　轻度低血压（收缩压90-100mmHg）：补充盐水或含糖饮料，抬高下肢增加回心血量。

　　中度低血压（收缩压<90mmHg）：立即平卧，静脉输注生理盐水（10-20mL/kg），必要时使用血管活性药物（如米多君）。

　　严重低血压（伴晕厥或意识丧失）：暂停伏索利肽治疗，转诊至儿科心血管专科评估病因。

　　长期管理：

　　每3个月监测血压、心率及电解质，评估低血压是否持续或加重。

　　若低血压反复发生，可尝试调整注射时间至睡前，利用夜间平卧位减少体位性变化；或将剂量从15μg/kg降至10μg/kg，但需权衡疗效损失。

　　综合管理建议

　　患者教育：指导患儿及家长识别低血压前驱症状（如头晕、视物模糊），掌握注射部位反应的自我处理方法。

　　多学科协作：神经内科医生、心血管专科护士及药师共同制定个体化方案，定期评估疗效与安全性。

　　真实世界数据利用：参考BioMarin公司全球安全性数据库，及时更新风险信号。例如，2025年报告显示，低血压风险在用药前3个月最高，随后逐渐降低，提示需加强初期监测。

　　伏索利肽的副作用管理需以患者为中心，结合监测数据与非药物干预，在控制症状的同时保障治疗连续性。通过科学管理，可显著提升患儿的生活质量和治疗依从性。

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