氨己烯酸（Vigabatrin，VGB）作为治疗婴儿痉挛症（West综合征）的关键药物，其真实世界中的疗效与安全性备受关注。婴儿痉挛症是一种难治性癫痫综合征，发病年龄多在4-7个月，具有高致残率与病死率，及时有效的治疗对改善患儿预后至关重要。氨己烯酸通过不可逆抑制γ-氨基丁酸转氨酶（GABA-T）提升脑内GABA浓度，从而发挥抗癫痫作用，但长期用药可能引发视野缺损等不良反应，需通过严格监测平衡疗效与安全性。

　　多项研究证实了氨己烯酸在真实世界中对婴儿痉挛症的癫痫控制效果。国际抗癫痫联盟的研究显示，氨己烯酸短期（14天）缓解率为35%-54%，虽低于促肾上腺皮质激素（ACTH）的76%-87%，但长期（12-14个月）控制缓解率与激素治疗相似，均达75%-76%。英国婴儿痉挛研究组织进一步发现，激素治疗与未知病因儿童的发育改善存在关联，而氨己烯酸在结节性硬化症（TSC）继发婴儿痉挛症中表现尤为突出。

　　针对TSC患儿的研究显示，氨己烯酸单药治疗显著优于类固醇。大剂量氨己烯酸（每增加50mg/kg/d）可使复发风险降低45%-61%，峰值剂量>150mg/kg/d的患者均未复发。一项纳入71例TSC患儿的对比研究更明确支持氨己烯酸作为首选药物，2012年国际结节性硬化症共识因此推荐其作为<1岁TSC患儿的一线治疗。此外，氨己烯酸联合激素治疗可进一步提升疗效，14-42天无发作率达72%，且早期终止痉挛可显著改善长期癫痫预后。

　　视野缺损监测需贯穿治疗全程

　　氨己烯酸长期用药（≥2年）的视野缺损风险是临床管理的核心挑战。其机制与抑制视网膜GABA转氨酶相关，表现为双侧向心性缩小，鼻侧视野更易受累。大规模前瞻性研究显示，仅2%的视野缺损可归因于药物本身，37%的患者在用药前已存在视觉系统基础病变。因此，用药前需完成全面眼科检查，包括视野检查（Humphrey或Goldmann视野计）、眼底检查及眼压测量，排除基础病变。

　　治疗期间需每3-6个月复查视野，若出现缺损，需结合OCT及ERG评估视网膜功能。停药指征包括视野缺损严重或持续进展，此时需与医生讨论逐渐减量或更换为ACTH等替代方案。研究显示，痉挛停止后维持氨己烯酸治疗≥2年可预防复发，但需严格监测视野。例如，Kuchenbuch等的研究证实，24个月前停用氨己烯酸的患者复发率达40%，而继续用药者复发率仅12.8%。

　　氨己烯酸在婴儿痉挛症治疗中需平衡癫痫控制与视野损害风险。对于TSC相关病例，其疗效优势明确，但仍需严格遵循监测指南。用药前需评估患儿病因、视觉基础状态及家庭监护能力，制定个体化治疗方案。治疗期间需定期监测癫痫发作频率、脑电图高幅失律改善情况及神经发育里程碑（如抬头、独坐等），同时通过生活方式干预（如饮食控制、增加活动）管理体重增加等不良反应。

　　家长教育是关键环节，需告知视野缺损的潜在风险及定期眼科检查的重要性，提供用药指导（如分散片溶解方法、剂量计算），避免因操作不当导致疗效波动。对于非TSC患儿，若氨己烯酸治疗无效，需在2-4周内评估停药，避免无效用药增加视野损害风险。

　　老挝卢修斯制药传来佳音，已成功仿制出氨己烯酸，其商品名定为LuciViga。对于有需求的患者而言，现在购买变得更为便捷，只需登录印度全球药房的唯一官方中文网站——http://www.ingpharma.com  ，即可轻松下单老挝氨己烯酸仿制药LuciViga。在购药过程中，若您遇到任何疑问或需要帮助，请随时联系ING药房的专业客服团队，我们将竭诚为您服务。