RET基因融合作为一类重要的致癌驱动因素，在多种实体瘤中均有发现，尽管其发生率较低，但患者基数庞大，临床治疗需求迫切。塞普替尼（Selpercatinib）作为全球首款获批的高选择性RET抑制剂，凭借其跨瘤种的治疗潜力，在真实世界研究中展现出显著的疗效与可控的安全性。

　　非小细胞肺癌（NSCLC）：持久缓解与生存获益

　　在LIBRETTO-001全球多中心研究中，塞普替尼治疗RET融合阳性NSCLC患者的客观缓解率（ORR）达64%-85%，初治患者ORR为84%，经治患者为62%。中位缓解持续时间（DOR）超过20个月，初治患者中位无进展生存期（PFS）达22.0个月，经治患者为26.2个月。中国LIBRETTO-321研究进一步验证了这一结果：47例NSCLC患者（初治11例，经治36例）的总体ORR为72.3%，初治患者达100%，经治患者为63.9%；中位PFS为27.6个月，3年总生存率（OS）达62.0%。值得注意的是，塞普替尼对中枢神经系统（CNS）转移灶具有强效穿透性，基线存在CNS转移的患者颅内缓解率达85%，中位CNS-PFS为11.0个月。

　　甲状腺癌：高缓解率与长期生存

　　在甲状腺癌领域，塞普替尼同样表现卓越。LIBRETTO-001研究中，初治RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR高达96%，中位DOR未达到；经治患者ORR为85%，中位DOR达26.7个月。对于RET突变型甲状腺髓样癌（MTC），初治患者ORR为81%，经治患者为76%，中位DOR分别为未达到和45.3个月。这些数据表明，塞普替尼可显著延长患者生存期，尤其对难治性甲状腺癌患者具有突破性意义。

　　泛实体瘤：跨瘤种活性与罕见癌种突破

　　塞普替尼的跨瘤种疗效在LIBRETTO-001研究的“篮子试验”部分得到充分体现。41例其他RET融合阳性实体瘤患者（包括胰腺癌、唾液腺癌、结肠癌等）的ORR为44%，中位DOR达24.5个月。例如，1例乳腺癌患者和1例小肠癌患者实现完全缓解，多例罕见癌种患者获得部分缓解或病情稳定。中国LIBRETTO-321研究也纳入部分非NSCLC/甲状腺癌患者，进一步支持了塞普替尼在泛实体瘤中的治疗潜力。

　　真实世界数据：疗效与临床试验高度一致

　　真实世界研究（RWS）数据与临床试验结果高度吻合。例如，法国某肿瘤中心回顾性分析显示，塞普替尼治疗RET融合阳性实体瘤患者的中位PFS为18.2个月，与LIBRETTO-001研究的17.5个月相近；日本某医院报道的1例胰腺癌患者，接受塞普替尼治疗后肿瘤体积缩小62%，持续缓解时间超过24个月。这些数据证实，塞普替尼在真实临床场景中可复制临床试验的疗效，且对多种罕见癌种具有潜在治疗价值。

　　安全性：可控且可逆的不良反应

　　塞普替尼的安全性特征在跨瘤种治疗中保持一致。常见不良反应包括高血压（33%-53%）、肝酶升高（AST/ALT升高，12%-42%）、口干（29%-33%）和腹泻（19%-38%），多为1-2级，通过剂量调整或支持治疗可管理。3级及以上不良反应发生率较低，因不良反应停药的患者比例不足5%。值得注意的是，塞普替尼对CNS转移患者的安全性与总体人群一致，未增加颅内出血或水肿风险。

　　对于有购买 Selcaxen、LuciSel 需求的患者，现在有了便捷可靠的途径。您可登录印度全球药房官网下单，http://www.ingpharma.com是其唯一官方中文网站。印度全球药房在海外药品代购领域口碑良好，运营多年，经验丰富。