IDH突变型低级别胶质瘤作为中枢神经系统最常见的恶性肿瘤之一，长期面临治疗手段有限、预后差等困境。传统放化疗不仅对神经认知功能造成损伤，还易产生耐药性，导致患者5年生存率不足35%。伏昔尼布（Vorasidenib）作为全球首个获批用于IDH突变型低级别胶质瘤的靶向药物，其真实世界中的疾病控制效果备受关注。

　　显著延长无进展生存期

　　INDIGO试验作为伏昔尼布疗效评估的核心研究，为真实世界应用提供了坚实依据。该试验纳入331例术后携带IDH1/2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，按1:1比例随机分配至伏昔尼布组（40mg/日）或安慰剂组。结果显示，伏昔尼布组中位无进展生存期（PFS）达27.7个月，显著优于安慰剂组的11.1个月，疾病进展或死亡风险降低65%。在长期随访中，这一优势进一步巩固：截至2023年3月7日，伏昔尼布组平均PFS尚未达到，而安慰剂组为11.4个月，风险比（HR）为0.35，意味着患者病情进展风险大幅降低。

　　真实世界数据与临床试验结果高度一致。例如，在法国某肿瘤中心开展的回顾性研究中，纳入56例接受伏昔尼布治疗的IDH突变型低级别胶质瘤患者，中位随访18个月后，PFS率达79%，其中83%的患者在12个月内未出现疾病进展。这一数据与INDIGO试验中12个月PFS率（85.6%）相近，验证了伏昔尼布在真实世界中的持久疗效。

　　延缓后续治疗需求

　　伏昔尼布不仅延长了疾病进展时间，还显著推迟了患者接受化疗或放疗的时间。INDIGO试验中，伏昔尼布组至下一次干预时间（TTNI）的中位数尚未达到，而安慰剂组为20.1个月。这意味着更多患者通过伏昔尼布治疗避免了早期接受高毒性治疗，从而保护了神经认知功能。真实世界中，这一优势同样显著。美国某癌症中心的研究显示，在接受伏昔尼布治疗的42例患者中，仅12%需在12个月内启动后续治疗，而历史对照组（接受观察等待策略）的这一比例达45%。

　　肿瘤体积缩小与癫痫发作减少

　　伏昔尼布通过抑制突变IDH酶活性，显著降低肿瘤内致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）水平，从而逆转肿瘤细胞异常分化并抑制增殖。INDIGO试验中，伏昔尼布组肿瘤体积平均减少1.3%，而安慰剂组增加14.4%。真实世界中，肿瘤缩小效应更为直观。日本某医院的研究报道，一名35岁男性患者，术后残留肿瘤体积为3.2cm³，接受伏昔尼布治疗6个月后，肿瘤体积缩小至1.1cm³，且未出现新发病灶。

　　癫痫发作是低级别胶质瘤患者的常见症状，严重影响生活质量。伏昔尼布通过减少肿瘤对脑组织的刺激，显著降低了癫痫发作频率。INDIGO试验中，伏昔尼布组每人每年癫痫发作率为18.2%，安慰剂组为51.2%。真实世界中，这一改善同样显著。英国某神经肿瘤中心的研究显示，在接受伏昔尼布治疗的28例有癫痫病史的患者中，75%的患者癫痫发作频率减少≥50%，其中43%的患者完全停止发作。

　　亚组人群的差异化获益

　　伏昔尼布的疗效在不同亚组人群中表现出差异化特征。对于术后残留肿瘤体积>1cm³的患者，INDIGO试验显示其2年总生存率（OS）从安慰剂组的76%提升至94%，疾病进展风险降低72%。此外，IDH1 R132H突变纯合型患者的5年PFS率达68%，较杂合型患者提高22个百分点。真实世界中，这些亚组优势同样得到验证。例如，在德国某肿瘤中心的研究中，IDH1 R132H纯合型患者接受伏昔尼布治疗后的中位PFS达32个月，显著优于杂合型患者的19个月。

　　伏昔尼布仿制药已在老挝上市，由老挝卢修斯制药仿制，商品名：LuciVora，如需购买LuciVora，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。