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原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者常因胆汁淤积和慢性炎症面临肝硬化、肝功能衰竭等致命风险。传统治疗手段的局限性，使得患者对创新疗法的需求愈发迫切。2024年，IQIRVO（Elafibranor）的获批为这一领域带来了革命性突破，其通过显著改善患者生化指标，重新定义了PBC的治疗标准。
IQIRVO的独特之处在于其双重PPARα/δ激动机制。PPAR-α受体参与脂质代谢和抗炎反应，而PPAR-δ受体则与细胞能量代谢和胆汁酸合成调节密切相关。通过同时激活这两个靶点，IQIRVO可精准抑制胆汁酸过度合成，减轻肝脏炎症和纤维化进程。这种“多靶点协同”作用不仅增强了疗效，还降低了单一靶点抑制可能引发的耐药风险。
临床实践中，IQIRVO的疗效体现在多个维度。首先，其可快速降低ALP水平——这一PBC疾病进展的核心预测指标。研究显示，患者接受治疗4周后ALP即显著下降，且效果持续至52周。其次，IQIRVO对总胆红素、γ-谷氨酰转移酶等肝损伤标志物的改善，进一步验证了其对肝脏功能的保护作用。更值得关注的是，IQIRVO对肝纤维化替代指标（如肝脏硬度测量值）的稳定作用，提示其可能延缓疾病进展至肝硬化的风险。
除了生化指标的改善，IQIRVO还显著提升了患者的生活质量。PBC患者常因瘙痒和疲劳症状严重影响日常活动，而IQIRVO治疗可使中度至重度瘙痒患者的症状持续缓解。此外，通过患者报告结局工具评估发现，接受IQIRVO治疗的患者在疲劳和睡眠方面均有显著改善，这种“疗效与生活并存”的模式，极大提升了患者的治疗依从性。
目前，IQIRVO已在全球多国获批，并正在探索与PD-1抑制剂、化疗的联合治疗方案。随着对PPAR通路机制的深入研究，IQIRVO有望从难治性患者的“末线选择”，升级为初治患者的一线疗法。这一变革不仅将改善PBC患者的生存预后，更将推动罕见肝病治疗从“对症治疗”向“病因治疗”的范式转变。
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