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维莫德吉（Vismodegib，商品名Erivedge）是全球首个获批用于基底细胞癌（BCC）的口服靶向药物，通过选择性抑制Hedgehog信号通路中的SMO蛋白，阻断肿瘤细胞增殖与存活。其核心适应症为无法手术或放疗的局部晚期BCC，以及转移性BCC患者，为传统治疗手段受限的患者提供了突破性选择。
靶向作用机制
Hedgehog通路在胚胎发育中调控细胞分化，但在BCC中因PTCH或SMO基因突变导致异常激活，驱动肿瘤生长。维莫德吉通过与SMO蛋白结合，抑制通路下游信号传递，减少肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。动物实验显示，其可穿透血脑屏障，但人体应用中仍以皮肤肿瘤为主，对髓母细胞瘤等中枢系统肿瘤的疗效受限于血脑屏障穿透效率。
风险评估与监测
胚胎-胎儿毒性：动物实验证实致畸性，包括颅面畸形、肢体融合等。育龄女性需在治疗前7天完成妊娠检测，治疗期间及停药后7个月严格避孕。男性患者若伴侣有生育可能，也需使用避孕措施。
骨骼系统风险：长期用药可能引发骨密度下降，儿童患者需监测骨骺发育，避免剂量过高导致生长板闭合。
代谢与器官毒性：约4%患者出现低钠血症，2%出现氮质血症，需定期监测电解质及肾功能。肝功能异常者无需调整剂量，但严重肝损伤患者禁用。
皮肤与黏膜反应：脱发（63.8%）和味觉障碍（55.1%）为常见不良反应，可能与药物对毛囊干细胞及味蕾细胞的间接影响有关。
用药依从性管理
患者需每日固定时间口服150mg胶囊，可随餐服用以减少胃肠道刺激。若漏服，无需补服，直接按原计划服用下一剂。治疗期间应避免日晒，使用高倍防晒霜及防护衣物，降低光敏性皮炎风险。
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