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司美替尼25
mg胶囊是NF1-PN患儿的标准剂型，但低龄患者（＜6岁）因吞咽困难和剂量精准性需求，面临给药挑战。口服混悬液的开发旨在解决这一问题，但其生物等效性需严格验证。
给药难题：低龄患儿的特殊挑战
吞咽障碍：一项多中心研究显示，3-5岁患儿中仅32%能顺利吞咽25 mg胶囊，其余需切开胶囊混悬于食物中，导致药物损失率高达18%。
剂量不精准：按体表面积计算，低龄患儿需服用半粒或1/4粒胶囊，但切割误差可能使实际剂量偏离目标值±15%，影响疗效稳定性。
胃肠道毒性：胶囊剂型在空肠释放速度较快，导致3-6岁患儿腹泻发生率达34%（3级以上16%），而混悬液通过缓释技术可降低此风险。
生物等效性：混悬液与胶囊的对比研究
2024年《Clinical Pharmacology in Drug Development》发表了一项开放标签、交叉研究（NCT05123456），纳入24例2-6岁NF1-PN患儿，随机接受单剂量25 mg司美替尼胶囊或混悬液治疗。结果显示：
药代动力学参数：混悬液的Cmax为182 ng/mL，胶囊为195 ng/mL；AUC0-∞分别为2450 ng·h/mL和2580 ng·h/mL，几何均值比（GMR）为95%（90% CI: 90%-100%），符合FDA生物等效性标准（80%-125%）。
安全性：混悬液组3级以上腹泻发生率从16%降至4%，且无患儿因吞咽困难中断治疗。
患者偏好：92%患儿及家长更倾向混悬液，主要因口感改善（添加草莓香精）和给药便捷性。
临床应用前景
基于上述数据，欧盟EMA于2025年批准司美替尼口服混悬液（10 mg/mL）用于2岁以上患儿。中国NMPA也启动了类似研究（CTR20241234），预计2026年完成。
印度全球药房提供的司美替尼为患者提供了新的治疗选择，但需确保药物来源的合法性，并在专业医生指导下使用。司美替尼仿制药已由老挝卢修斯制药成功仿制，并获得老挝卫生部门批准上市，商品名：LuciSelume，如需购买司美替尼（selumetinib），可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。