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2022 年 1 月，FDA批准 Zynteglo® （ betibeglogene autotemcel），也称为 beti-cel，治疗需要定期输血红细胞 (RBC) 的成人和儿童患者。Zynteglo是一次性基因治疗定制产品。
β-地中海贫血是一种罕见的遗传性血液病，由 β-珠蛋白基因突变引起，其特征是成人血红蛋白生成显着减少或缺失。严重的患者称为输血依赖性β-地中海贫血或重型β-地中海贫血，会经历严重的贫血和终生依赖定期红细胞输血，患者通常每 2-5 周经历一次的漫长过程。尽管治疗取得了进步并改进了输血技术，但输血只能暂时解决贫血症状，需要定期输血的β-地中海贫血患者会出现治疗相关的铁超负荷并发症，增加了死亡率。数据表明：输血依赖性 β 地中海贫血患者的中位死亡年龄仅为 37 岁。
为期 24 个月的研究包括 41 名 4 至 34 岁的非β0/β0 和 β0/β0 基因型患者，最长随访时间为 4 年。89% 的患者在至少 12 个月内不再需要输血红细胞，同时保持平均总血红蛋白至少为 9克/分升。截至最后一次随访，这些患者的结果是持久的。
最常见的不良反应是粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发热、脱发、鼻出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍, 和瘙痒。
最常见的 3 级或 4 级实验室异常（>50%）包括中性粒细胞减少、血小板减少、白细胞减少、贫血和淋巴细胞减少。