司美替尼作为首个获批用于治疗无法手术的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）的MEK抑制剂，其长期安全性备受关注。眼科毒性是该药物临床应用中需重点监测的严重不良反应之一，多项研究揭示了其发生机制与临床特征。

　　视网膜病变的病理机制与流行病学特征

　　司美替尼通过抑制RAS/RAF/MEK/ERK信号通路阻断肿瘤生长，但该通路在视网膜发育中起关键作用。动物实验显示，长期抑制MEK可导致视网膜色素上皮细胞异常增殖和血管生成障碍，最终引发浆液性视网膜脱离（SRD）。2025年《Scientific Reports》基于FAERS数据库的分析发现，在546例司美替尼相关不良反应报告中，12例（2.2%）出现视网膜脱离，其中8例为SRD，4例合并视网膜下液。该研究还检测到1例中心性浆液性脉络膜视网膜病变（CSC）信号，提示药物可能通过影响脉络膜血管通透性导致渗出性病变。

　　临床研究中，眼科毒性发生率与剂量及疗程密切相关。2020年《新英格兰医学杂志》发表的SPRINT研究纳入50例NF1相关PN患儿，长期随访显示3年累积视网膜病变发生率为16%。其中，2级毒性（需药物干预）占6%，主要表现为视力下降伴眼底荧光素渗漏；3级毒性（需手术）占2%，均为全层视网膜脱离。值得注意的是，所有严重病例均发生在治疗超过18个月的患者中，提示毒性具有时间依赖性。

　　风险因素与监测策略

　　基因检测可预测眼科毒性风险。2024年《Neuro Oncology》研究显示，携带NF1基因特定突变位点的患者，其视网膜病变发生率较野生型高3.2倍（95%CI 1.8-5.7）。这可能与突变蛋白导致MEK信号通路代偿性激活有关。此外，合并高血压或糖尿病的患者，其视网膜病变进展速度加快1.7倍（P=0.003），提示血管并发症是重要协同因素。

　　美国FDA推荐的治疗监测方案包括：基线期全面眼科检查（含光学相干断层扫描OCT和眼底荧光血管造影FFA），治疗前6个月每月复查，之后每3个月评估。2025年PBTC-029B研究证实，早期干预（如视网膜激光光凝）可使85%的2级毒性逆转，而延迟治疗者视力永久损伤风险增加4倍。

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