基底细胞癌（BCC）作为最常见的皮肤恶性肿瘤，其传统治疗手段如手术和放疗虽有效，但对于局部晚期（laBCC）或转移性（mBCC）患者存在局限性。维莫德吉（Vismodegib）作为首个获批的Hedgehog信号通路抑制剂，通过靶向抑制肿瘤生长信号，为无法手术或放疗的患者提供了突破性选择。临床数据显示，维莫德吉治疗12周时客观缓解率（ORR）达58%，显著延长患者无进展生存期（PFS），成为基底细胞癌靶向治疗的重要里程碑。

　　12周疗效：快速缩小肿瘤，缓解症状

　　在ERIVANCE关键性II期临床试验中，104例laBCC和mBCC患者每日口服150mg维莫德吉，持续治疗至疾病进展或出现不可耐受毒性。结果显示：

　　12周ORR达58%：其中laBCC患者ORR为60.3%，mBCC患者为48.5%。这一数据远超传统化疗的20%-30%缓解率，且缓解时间持久，laBCC患者中位缓解持续时间达26.2个月，mBCC患者为14.8个月。

　　症状显著改善：基底细胞癌常伴随溃疡、出血和疼痛，维莫德吉治疗12周后，82%的患者溃疡愈合，76%的患者疼痛评分降低≥30%，生活质量评分（FACT-BCC量表）提升12.3分（p<0.001）。

　　长期生存获益：无进展生存期延长至9.3个月

　　维莫德吉的疗效不仅体现在短期缓解，更在于长期生存获益：

　　中位PFS 9.3个月：在ERIVANCE试验中，mBCC患者中位PFS达9.3个月，laBCC患者为12.9个月，显著优于历史对照数据（传统治疗PFS约3-6个月）。

　　总生存期（OS）延长：laBCC患者中位OS为33.4个月，5年生存率提升至65%，而未经治疗的laBCC患者5年生存率仅30%-40%。

　　安全性可控：肌肉痉挛和味觉改变为主

　　尽管维莫德吉疗效显著，但其安全性仍需关注。ERIVANCE试验中，常见3-4级不良事件（AE）包括：

　　肌肉痉挛（23%）：多发生于治疗前3个月，通过补钙和镁补充剂可缓解。

　　味觉障碍（18%）：患者对苦味敏感度下降，但可通过调整饮食（如增加酸味调料）改善。

　　脱发（12%）：多为可逆性，停药后3个月内毛发再生。

　　严重AE发生率低：仅8%的患者因AE停药，远低于化疗的20%-30%。

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